Defibrotide_获批适应症,Defibrotide获批的适应症是什么?

维加特是用来干嘛的药物呢?

2019年10月11日,勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)公司宣布,美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂尼达尼布突破性疗法认定,用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病(ILD)患者。

2016年3月30日, 美国FDA批准去纤维钠(去纤苷 defibrotide sodium)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。去纤苷(Defibrotide)是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,用于接受血液或骨髓造血干细胞移植(HSCT)后出现的肝静脉阻塞(VOD)并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。 

 肝静脉闭塞病(VOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度VOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞性疾病(VOD)安全有效的药物。


Defibrotide获批的适应症是什么?


去纤苷defibrotide是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。此外,去纤苷(Defibrotide)也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

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