Defibrotide获批的适应症是什么？
去纤苷（Defibrotide）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者
去纤维钠( 去纤苷 )Defitelio ®（defibrotide sodium）在2016年3月30日,，被美国FDA批准治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。
肝静脉闭塞病是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度肝静脉闭塞病患者的死亡率可高达100％。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷Defibrotide是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。
去纤苷Defibrotide对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。去纤苷Defibrotide不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。
在低于2%的用去纤苷Defibrotide治疗患者曾发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。被报道在一例以前曾接受去纤苷患者一例过敏性反应。为超敏性反应监视患者。尤其是如有以前暴露病史。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。
使用去纤苷Defibrotide治疗最常见不良反应(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。
维加特是用来干嘛的药物呢？
2019年10月11日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂尼达尼布突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病（ILD）患者。
