治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的特效药大盘点 五款你了解几款?

杜氏肌肉营养不良症是具有遗传性的肌肉萎缩症,是透过性连锁式隐性遗传型态传播的,患者多为男性,该疾病会导致患者纤维无力、萎缩。少部分病人会影响心脏以及智力。目前尚无治愈方法,通过药物可以有效控制症状,改善患者生活质量。那么治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的常用药物有哪几款?你了解几款?

治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的5款特效药

1 Exondys 51Eteplirsen

Exondys 51反作为义寡核苷酸,用于治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者。

临床试验中,服用Exondys 51的患者,通过增加肌营养不良蛋白的产生,可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降,最终对发病率和死亡率产生积极影响。

2Translarna(Ataluren)阿塔鲁伦

Translarna用于治疗五岁以上,可以行走的杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。

Translarna是唯一获批治疗杜氏肌营养不良症的根本病因药物,可以有效维持肌肉功能,缓解疾病进展。

3Vyondys 53Golodirsen

Vyondys 53适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者。

在一项临床研究中,患者使用Vyondys 53进行长达48周的治疗,有效的提高了抗肌萎缩蛋白的平均水平。

4ViltepsoViltolarsen

Viltepso用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

在针对4~18岁杜氏肌营养不良症患者研究中,使用Viltepso治疗,患者抗肌萎缩蛋白水平增长十倍,恢复到正常水平。

5Amondys 45 Casimersen

适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

在一项对照实验中,发现适用Amondys 45组与安慰剂组相比,抗肌萎缩蛋白水平提高水平明显。

  • 疾病名称:杜氏肌营养不良症
  • 药品名称:Exondys 51
  • 文章类型:治疗效果
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