重磅多发性硬化症药物芬戈莫德在我国上市

普纳替尼治疗白血病的疗效怎么样?吃多长时间有效果

在一项单臂、2期试验中,共有46名早期(<6个月)诊断为慢性期慢性髓性白血病(CML)患者,在12个月时,96%的患者达到CCyR;在18个月时,95%的患者达到CCyR。在6个月时,83%的患者发生了主要分子学缓解。

多发性硬化(MS)是一种免疫介导性的中枢神经系统疾病(CNS),以炎症反应、脱髓鞘、突触病变、少突胶质细胞丧失和反应性神经胶质细胞增生等为主要病理特征。MS目前的发病机制是动态且复杂的。在同一MS亚型中,也能观察到不同的疾病进展情况。芬戈莫德( fingolimod)是从冬虫夏草中提取的,将其中的有效成分多球壳菌素的手性中心去除,修饰侧链后合成的一种新型免疫抑制剂。近年来,人们对芬戈莫德的研究越来越多,由于其毒性小,作用机理独特,可用于饲料添加剂、建立动物模型等方面,具有广阔的研究价值和应用前景。芬戈莫德于2018年5月11 日,被FDA 批准芬戈莫德用于治疗复发性多发性硬化症,适用于10岁及以上年龄的儿童与青少年患者。这是 FDA 首次批准一款药物用于儿科多发性硬化症患者。


芬戈莫德


芬戈莫德在多种发性硬化模型中被证实能够促进少突胶质细胞生长、成熟,促进髓鞘再生修复从而达到治疗效果,而且能抑制星形胶质细胞作为抗原呈递细胞(APCs)的作用,介导星形胶质细胞的抗炎作用,进一步下调大脑炎症过程,构成芬戈莫德在多发性硬化中的治疗作用5%。目前已经被批准成为临床上多发性硬化的一线用药,特别对于复发缓解型多发性硬化疗效更显著。

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芬戈莫德推荐剂量为0.5 mg口服每天1次。较高于0.5 mg芬戈莫德剂量伴有较高不良反应发生率不增加效益。芬戈莫德可与食物或无食物服用。常见副作用为肝转氨酶升高,头痛,背痛,流感,腹泻,咳嗽等。


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【用法用量】普纳替尼一次需要吃多少?需要注意什么

普纳替尼(Ponatinib)推荐剂量45mg/d,主要通过口服给药,简单方便。患者需要注意:服用该药品治疗时不要压碎或咀嚼药片,应将药片整粒吞服。该药品是否与食物同服均可。如果患者在接受普纳替尼治疗3个月(90天)内未发生响应,应考虑停止使用该药品治疗。