在先前未经治疗的急性髓系白血病患者中，威尼斯托克与氮胞苷联合治疗的总生存率在统计学上有显著改善，并达到了令人满意的综合完全缓解率，达到了III期VIALE-a研究的共同主要终点.
venetoclax的开发商Genentech在一份新闻稿中宣布了这一积极消息，并指出两种药物的安全性与之前的报道一致.
威尼斯托克（Venclexta）联合阿扎胞苷治疗急性髓性白血病（AML）患者的总生存率（OS）在统计学上有显著改善，并获得了令人满意的综合完全缓解率，达到了第三阶段VIALE-a研究（NCT02993523）的共同主要终点。venetoclax的开发人员Genentech在一份新闻稿中宣布了这一积极消息，并指出两种药物的安全性与先前的报道一致。1
“急性髓系白血病仍然是一种具有挑战性的血癌，尤其是不能耐受高强度化疗的患者的中位生存率较低罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士在一份声明中说。“这些数据验证了基于Venclexta的组合能给患者带来的益处，我们期待着与卫生当局讨论结果。”
这些数据将提交给全球卫生当局，并在即将召开的医疗会议上提交。
如果这些数据是与以往关于安乃近联合治疗急性髓性白血病的数据类似，它可能会显示出患者群体的疗效和耐受性。
在美国血液学会（ASH）年会上提出的一项Ib期研究中，随后在血液中发表，威尼斯托克加氮胞苷或地西他滨的总有效率（ORR）为68%，包括完全应答（CRs）、完全应答（CRi）和部分应答（PRs）。研究还显示，总体白血病反应率（ORR+形态无白血病状态）为83%，大多数患者耐受两种联合治疗。2
在Ib期研究中观察到的任何级别的最常见不良事件（AEs）为发热性中性粒细胞减少、恶心，便秘、腹泻、疲劳、食欲下降和白细胞计数下降。
这是一项随机、双盲、安慰剂对照的小瓶研究，也研究了以威尼斯泻药和氮胞苷为共同主要终点的ORR（CR+CRi）和OS。研究的次要终点是无事件生存率、整体健康状况/生活质量（QoL）、达到部分血液学恢复率的复合CR、CR或CR的患者百分比、基线后输血独立率、CR率和疲劳/QoL。研究中的1
，活动对照组患者在第1至28天每天口服400毫克威尼斯托克（QD）并在28天周期的第1至7天每天皮下或静脉注射75毫克/m2QD氮胞苷。安慰剂组患者服用了与阿扎胞苷等量的安慰剂剂量相匹配的威尼斯托克司。
共有431名年龄在18岁或18岁以上且不符合诱导治疗资格的患者入选。如果患者年龄在75岁或以上，则要求其ECOG表现状态为0至2；如果患者年龄在18至74岁，则要求其ECOG表现状态为0至3。所有受试者也需要有足够的肾和肝功能。
个体没有资格参加VIALE-A研究，前提是他们之前接受过低甲基化剂、venetoclax或另一种骨髓增生异常综合征（MDS）化疗剂、嵌合抗原受体T细胞治疗，MDS或AML的实验治疗。可能将患者排除在研究之外的其他因素包括目前参与另一项研究或观察研究、主动感染、已知的中枢神经系统受累、骨髓增生性肿瘤史、急性早幼粒细胞白血病，以及研究开始治疗后2年内既往恶性肿瘤的病史。
Venetoclax是第一类选择性结合和抑制B细胞淋巴瘤2蛋白的药物。罗氏公司和阿比维公司共同开发了这种药物。
威尼斯托克已被FDA授予突破性的治疗名称，用于先前未治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）的适应症，2用于复发或难治性CLL，2用于先前未治疗的AML。除了AML和CLL患者的治疗外，该药物还适用于小淋巴细胞淋巴瘤患者的治疗。
参考文献
Genentech宣布venclexta联合治疗改善了先前未治疗的急性髓系白血病患者的总体生存率[新闻稿]。加利福尼亚州旧金山：基因科技公司；2020年3月23日。https://bit.ly/39fR410。2020年3月23日访问。DiNardo CD、Pratz K、Pullarkat V等。维尼托克与地西他滨或阿扎胞苷联合治疗幼稚、老年急性髓性白血病。2019:133（1）；7-17。内政部：10.1182/blood-2018-08-868752
