FDA已经批准selumetinib用于治疗2岁及2岁以上患有1型神经纤维瘤的儿童患者，这些患者有症状，不能手术切除丛状神经纤维瘤.
FDA已批准selumetinib（Koselugo）用于治疗2岁及2岁以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）且有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。1
这是第一种被批准治疗NF1 PN的药物，一种罕见的使人衰弱的遗传病。
以前没有批准治疗这种疾病的药物。这项批准有可能改变症状性、不可手术的NF1丛状神经纤维瘤的治疗方式，并为这些患者提供新的希望，在一份声明中说：
来自第二阶段SPRINT第1层试验的结果支持这一批准。国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的试验表明，MEK1/2抑制剂诱导NF1 PN患儿的总有效率为66%。
开放标签试验招收了2-18岁NF1不能手术的患者，能够吞咽胶囊的可测量PN。试验将患者分为两个层次：一个是有至少一种神经纤维瘤相关并发症的患者，另一个是没有临床意义的并发症但有可能发展为并发症的患者。来自层次1的
发现导致FDA批准，发表在《新英格兰医学杂志》上。2名
患者在28天周期内连续两天口服25 mg/m2的塞鲁美替尼。治疗持续2年，除非报告部分反应或患者在基线检查时有进展性疾病，这些患者可以继续治疗超过2年。
50名患者被纳入第1层，平均年龄为10.2岁（范围3.5-17.4）。42%的患者在基线检查时有进行性神经纤维瘤。患者中位出现3种神经纤维瘤相关并发症（范围1-5），其中以畸形（88%）、运动功能障碍（66%）和疼痛（52%）最为常见。
证实部分反应出现在70%的患者中，持久反应出现在56%。首次反应和最佳反应的中位时间分别为8和16个周期。最佳反应时，神经纤维瘤体积的中位数变化为27.9%（范围为-55.1%至2.2%）。
中位无进展生存率（PFS）未达到，但3年时PFS率为84%。
中位无进展生存率（PFS），23例患者维持部分反应，21例因进行性疾病（n=5）、稳定性疾病（n=2）、不良反应（AEs；n=5）停止治疗，或其他原因。
患者神经纤维瘤大小的变化与未接受selumetinib的年龄匹配患者的生长情况进行比较。在93名年龄匹配的对照组中，78%的人在同一时间段内至少增加了20%，平均PFS为1.3岁。年龄匹配的对照组中，没有一个显示肿瘤缩小超过20%。
68%的患者根据一系列患者报告的结果测量，随着时间的推移，功能性结果测量有一定程度的改善。治疗一年后，可评估疼痛的患者显示肿瘤疼痛强度的平均变化为2.14点，最早在开始治疗后2个月开始强度下降。采用儿童生活质量量表通用核心量表，儿童报告量表总分平均提高6.7分，父母报告量表总分平均提高13.0分。在治疗12个月时，72%的儿童和86%的父母报告肿瘤相关问题有所改善。
“Koselugo”在本试验中对许多儿童产生了影响。这是进口货SPRINT试验的首席研究员、NCI儿科肿瘤科主任Brigitte C.Widemann医学博士在一份声明中说：“阿斯利康和默克正在联合开发和商业化‘
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’‘Selumetinib。今年第一季度，该机构还向欧洲药品管理局提交了selumetinib的营销授权申请，并正在考虑进一步的全球监管申请。1
该机构先前于2018年2月收到了FDA的孤儿药名称，2019年4月的突破性治疗指定和2019年12月的罕见儿科疾病指定。
引用了美国批准的
Koselugo（selumetinib），用于治疗神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤的儿科患者[新闻稿]。肯尼沃思，新泽西州：阿斯利康和MSD；2020年4月13日。https://bit.ly/2Xwk821。2020年4月13日访问。Gross AM、Wolters P、Dombi E等。不能手术的丛状神经纤维瘤患儿的Selumetinib治疗。2020年；382:1430-1442。doi:10.1056/NEJMoa1912735
