Venetoclax（Venclexta）已获得美国食品及药物管理局（FDA）的加速批准，可与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷联合应用，用于治疗75岁或75岁以上新诊断的急性髓系白血病患者，或患有不能使用强化诱导化疗的合并症的患者.
威尼斯托克（Venclexta）已获得FDA的加速批准，可与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷合用，治疗75岁或75岁以上的成人急性髓细胞白血病（AML），或者有不能使用强化诱导化疗的合并症。
的批准是基于M14-358研究和M14-387研究的结果，在这种情况下，2个阶段Ib/II试验。M14-358试验结果显示，与54%和7.7%相比，venetoclax和azacitidine联合治疗的完全缓解率（CR）为37%，部分血液学恢复率（CRh）为24%，在M14-387试验中，用维尼托克和地西他滨合用。
对维尼托克和小剂量阿糖胞苷合用进行了研究。罗氏公司Genentech的首席医疗官Sandra Horning医学博士说：
“今天的批准标志着急性髓系白血病患者的一个重大进步，这是一种高度侵袭性和难治性的血癌。”，在一份声明中说：
“许多急性髓系白血病患者不能忍受标准的强化化疗，而文克莱克斯塔联合方案是这些患者的重要新选择，霍宁补充道：
M14-358研究包括80名年龄≥75岁或不符合强化诱导化疗条件的新诊断AML患者。这些患者服用威尼斯托克（每日增加到最后的400毫克，每日一次剂量）和一种低甲基化药物，阿扎胞苷（n=67）或地西他滨（n=13）。
双臂的中位年龄约为75岁，每只手臂中至少97%的患者的心电图表现状态为0或一。在阿扎胞苷组中，64%的患者有中度细胞遗传学风险，34%的患者有较差的细胞遗传学风险。分别为38%和62%，在代西他滨组。
中，阿扎胞苷组第一次CR或CRh的时间中位数为1.0个月（范围0.7-8.9），代西他滨组为1.9个月（范围0.8-4.2）。在接受威尼斯托克/氮杂胞苷治疗的67名患者中，有5名继续接受干细胞移植。
根据Genentech的新闻稿，威尼斯托克和氮杂胞苷最常见的不良反应是恶心、腹泻、便秘、白细胞计数低，伴有或不伴有发热，血小板计数低、出血、手臂、腿、手和脚肿胀、呕吐、疲劳、皮疹和红细胞计数低。
该公司报告说，最常见的不良事件是服用维尼托克加决明片的白细胞计数低，伴有或不伴有发热、便秘、疲劳、血小板计数低，腹痛、头晕、出血、恶心、肺炎、血液感染、咳嗽、腹泻、低血压、肌肉或背部疼痛、喉咙痛、手臂、腿、手和脚肿胀，发热和皮疹。
M14-387研究包括61名新诊断AML患者的亚群，这些患者年龄≥75岁或有共同疾病，使他们不符合强化诱导化疗的条件。患者接受威尼斯托克（每日递增至最终600毫克，每日一次）加LDAC。
的平均年龄为76岁（63-90岁），99%的患者的心电图表现为0-1或2。59%的患者有中度细胞遗传学风险，34%的患者有轻度细胞遗传学风险。
中位随访6.5个月（0.3-34个月）。首次CR或CRh的中位时间为1个月（范围为0.8-9.4）。
Genentech在其新闻稿中指出，venetoclax加LDAC最常见的不良反应是恶心、血小板计数低、出血、低血容量和低血容量有无发热、腹泻、疲劳、便秘和呼吸困难时的血细胞计数。
急性髓系白血病中威尼斯托克的加速批准取决于验证性试验的结果。
参考：
FDA为威尼斯托克开处方信息。2018年11月21日访问。https://www.rxabbvie.com/pdf/venclexta.pdf.“
