2018年11月9日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了pembrolizumab（Keytruda）对先前使用激酶抑制剂索拉非尼（Nexavar）治疗的肝细胞癌患者的加速审批。
KEYNOTE-224
审批基于KEYNOTE-224，单臂，纳入104例肝癌患者的多中心试验。要求患者在索拉非尼上或之后有疾病进展，或对索拉非尼不耐受，有可测量的疾病，以及Child-Pugh A级肝损伤。
登记的患者中，21%为乙型肝炎病毒（HBV）血清阳性，25%为丙型肝炎病毒（HCV）血清阳性，9例（9%）HBV和HCV均呈阳性。有活动性自身免疫疾病、不止一种肝炎病因、需要免疫抑制的医疗条件或通过体检发现腹水的临床证据的患者不合格。
患者每3周接受一次200毫克的培溴珠单抗静脉滴注，直到疾病进展，毒性不可接受，或在无疾病进展的患者中长达24个月。主要疗效评价指标为总有效率，根据1.1版实体瘤疗效评价标准（修改为每个器官最多跟踪10个靶点病变和5个靶点病变）进行独立中心评价中心回顾-评估的总有效率为17%（95%可信区间[CI]=11%–26%），有1个完全反应和17个部分反应。反应持续时间从3.1个月到16.7个月不等；89%的应答者的反应持续时间为6个月或更长，56%的应答持续时间为12个月或更长。肝细胞癌患者中发生的
不良反应与彭布罗珠单抗产品标签中描述的相似；但是，3、4级腹水（8%）和免疫介导性肝炎（2.9%）发病率增加。与其他培溴珠单抗试验相比，发生率更高的3级和4级实验室异常包括天冬氨酸转氨酶升高（20%）、丙氨酸转氨酶升高（9%）和高胆红素血症（10%）
推荐的培溴珠单抗治疗肝细胞癌的剂量为200毫克静脉滴注每3周超过30分钟。根据肿瘤的反应率和反应的持久性，该适应症获得了加速批准。
