2018年8月27日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了伊布替尼（Imbruvica）和利妥昔单抗（Rituxan）联合治疗沃尔登斯特伦巨球蛋白血症患者。最近的批准扩大了伊布替尼在沃尔登斯特伦巨球蛋白血症中的标签，超出了其目前作为单一疗法的批准使用范围，包括与利妥昔单抗的联合使用。
该批准代表了治疗沃尔登斯特伦巨球蛋白血症的第一个批准的非血液疗法联合方案。Ibrutinib是一种一流的口服制剂，每日一次，通过靶向和阻断Bruton的酪氨酸激酶，抑制癌细胞的存活和扩散。
三期创新研究
最近的批准是基于随机、双盲、安慰剂对照的创新研究（PCYC-1127）的结果沃尔登斯特伦巨球蛋白血症患者非血液疗法联合治疗的最大III期研究。创新研究评估了150名复发/难治性疾病或未经治疗的Waldenstróm巨球蛋白血症患者的伊布替尼联合利妥昔单抗与安慰剂加利妥昔单抗的疗效，平均随访26.5个月，与安慰剂加利妥昔单抗相比，独立审查委员会评估的无进展生存率主要终点明显改善（30个月无进展生存率分别为82%和28%）。与安慰剂加利妥昔单抗治疗组相比，伊布替尼加利妥昔单抗治疗组的患者疾病进展或死亡的相对风险降低80%（危险比=0.20，95%可信区间=0.11–0.38；P<0.0001）。这些数据在2018年ASCO年会上发表，并同时发表在新英格兰医学杂志上。1,2
Meletios A.Dimopoulos，MD
iNNOVATE的结果显示30个月无进展生存率显著提高，并显示[伊布替尼]加利妥昔单抗优于“单用利妥昔单抗治疗Waldenstróm氏巨球蛋白血症，”Meletios A.Dimopoulos医学博士说，他是希腊国立和卡波第斯大学雅典医学院临床治疗学系的教授和主席，也是创新研究的首席研究员。“根据这些结果，[伊布替尼]联合利妥昔单抗可被认为是诊断和生活在[沃尔登斯特伦巨球蛋白血症]的适当人群的一线和二线选择，”
“为[伊布替尼]加利妥昔单抗治疗沃尔登斯特伦巨球蛋白血症生成的临床数据提供了他补充道：“医生有证据表明，对于新诊断的患者，可以考虑采用这种联合治疗方案。对于沃尔登斯特伦巨球蛋白血症，推荐的伊布替尼剂量为420毫克，每日一次，直到病情恶化或作为单一药物或与利妥昔单抗联合出现不可接受的毒性。当依布替尼与利妥昔单抗联合用药时，临床医生应考虑在利妥昔单抗同一天给药前服用依布替尼。
关于伊布替尼的
伊布替尼于2013年首次获得FDA批准，今天已在6个病区指出，包括5种血液肿瘤：慢性淋巴细胞性白血病伴或不伴17p缺失（del17p）、小淋巴细胞性淋巴瘤伴或不伴del17p、Waldenstróm巨球蛋白血症、既往治疗的套细胞淋巴瘤、既往治疗的边缘区淋巴瘤、既往治疗的慢性移植物抗宿主病。Ibrutinib是第一个也是唯一一个在Waldenstróm的巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤和慢性移植物抗宿主病中获得FDA批准的药物。
Ibrutinib于2015年1月首次通过突破性的治疗指定途径在Waldenstróm的巨球蛋白血症中获得FDA批准作为单一疗法，使其成为FDA批准的首个治疗该病的药物。扩展标签标志着2013年以来FDA第九次批准伊布替尼。
引用
1。马季莫普洛斯，泰德斯奇A，特罗特曼J，等：伊布替尼/利妥昔单抗与安慰剂/利妥昔单抗治疗Waldenstrom巨球蛋白血症的3期随机试验。2018年ASCO年会。摘要8003。提交日期：2018年6月1日。
2。马季莫普洛斯，泰德斯奇A，特罗特曼J，等：伊布替尼联合利妥昔单抗治疗Waldenstrom巨球蛋白血症3期试验。《英国医学杂志》378:2399-2410，2018，“
