2018年7月20日，美国食品和药物管理局批准了ivosidenib（Tibsovo）治疗成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，该患者经FDA批准的试验检测出易感IDH1突变。
的批准基于开放标签、单臂、多中心临床试验（AG120-C-001，ClinicalTrials.gov标识符NCT02074839），其中包括174名成人复发或难治性AML患者，IDH1突变通过了IDH1试验（FDA批准的用于选择用ivosidenib治疗的AML患者的试验）得到证实。伊维菌素以每天500毫克的起始剂量口服，直到疾病进展、不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗时间为4.1个月（0.1-39.5个月）。174例患者中，21例（12%）接受了ivosidenib治疗后的干细胞移植。
的安全性和有效性
的有效性是根据完全缓解率加部分血液学恢复的完全缓解率、部分血液学恢复的完全缓解持续时间，以及从输血依赖到独立的转化率。完全缓解，部分血液学恢复率为32.8%（95%可信区间：25.8%-40.3%）。中位缓解时间为2个月（0.9-5.6个月），中位缓解时间为8.2个月（95%可信区间：5.6-12个月）。在110例依赖于红细胞和/或血小板输注的患者中，41例（37.3%）在基线后56天内独立于红细胞和血小板输注，完全缓解，部分血液学恢复率分别为24.7%和8.0%。在64名患者中，有38名患者（59.4%）在基线检查后56天内没有输注红细胞和血小板，而
最常见的不良反应（>20%）是疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、粘膜炎、心电图QT长期、皮疹、发热、咳嗽和便秘。
FDA还于2018年7月20日批准了实时IDH1检测，用于选择使用ivosidenib治疗的患者。
推荐的ivosidenib剂量为500 mg，每日一次，含或不含食物，直到疾病进展或毒性不可接受。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。
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