2018年7月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准iobenguane I 131注射液（Azedra）静脉注射治疗12岁及12岁以上的成人和青少年不能切除的嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，这些嗜铬细胞瘤或副神经节瘤已经扩散到原发肿瘤部位以外，需要全身抗癌治疗。这是美国食品和药物管理局批准的第一种用于此用途的药物。
Richard Pazdur，医学博士
“许多患有这些极罕见癌症的患者可以通过手术或局部治疗来治疗，但对于出现与肿瘤相关的症状如高血压的患者没有有效的全身治疗，”Richard Pazdur，医学博士说，美国食品药品管理局肿瘤卓越中心主任，美国食品药品管理局药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任。“患者现在将接受一种已被证明可减少某些患者对血压药物治疗的需求和肿瘤大小的经批准的治疗。”
临床试验数据
iobenguane I 131注射液的疗效显示为单臂、开放标签，对68名患者进行的临床试验，测量了所有抗高血压药物减少50%或以上的患者数量，持续至少6个月。该终点由第二终点支撑，通过传统影像学标准测量肿瘤的总体反应。这项研究达到了主要终点，68名可评价的患者中有17名在至少6个月内抗高血压药物减少了50%或更多。在15名受试者中，有15名患者获得了总体肿瘤反应。
临床试验中接受碘本关131注射液的患者报告的最常见的严重副作用包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、疲劳、贫血、国际标准化比率增加、恶心、头晕、高血压，以及呕吐。
Iobenguane I 131注射液是一种放射性治疗剂，包括对患者和家庭成员的辐射暴露警告。病人在接受碘本瓜烷I 131治疗时，应尽量减少对他人的辐射暴露。儿童受辐射的风险更大。
其他警告和预防措施包括骨髓抑制、甲状腺功能低下、血压升高、肾功能衰竭或肾损伤以及肺炎的风险。在接受iobenguane I 131的患者中观察到骨髓增生异常综合征和急性白血病。
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