美国食品和药物管理局（FDA）批准sonidegib（Odomzo）治疗局部晚期基底细胞癌患者，这些患者在手术或放射治疗后复发，或不适合手术或放射治疗。
的批准是基于一个持久的国际、多中心、双盲、随机、双臂试验的客观有效率，局部晚期基底细胞癌不易接受局部治疗或转移性基底细胞癌患者的非对照试验。
试验细节
临床试验纳入230名患者，这些患者被随机分配（2:1）每天服用800毫克（n=151）或200毫克（n=79），直到疾病进展或转移不可接受的毒性。随机化按疾病分期（局部晚期或转移性）、组织学亚型（侵袭性或非侵袭性）和地理区域分层。
大多数（84%）入选者有局部晚期疾病。局部晚期基底细胞癌患者随机分为每天服用200毫克索尼迪吉布（sonidegib）的患者，中位年龄为67岁；58%为男性，89%为白人，67%的东方肿瘤合作组表现状态为0，3例为痣样基底细胞癌综合征。大多数（76%）患者曾接受过基底细胞癌的治疗，其中约一半（56%）患者的组织学表现为侵袭性。
的批准是基于局部晚期基底细胞癌患者的持久客观反应的证明，根据一项修正案，由中央独立审查确定在实体瘤（RECIST）的疗效评价标准中，
66例患者的客观疗效为58%（95%可信区间[CI]=45%-70%]，包括3（5%）完全疗效和35（53%）部分疗效。使用完全反应的替代定义进行预先指定的敏感性分析，根据磁共振成像和/或摄影定义为至少部分反应，并且在对残余病变进行活检时没有肿瘤迹象，产生20%的完全反应率。在128名sonidegib 800 mg组患者中发现了相似的应答率（44%[95%CI=35%–53%]）。在38名200 mg组应答患者中，有7名患者（18%）出现了随后的疾病进展，7例患者中有4例持续反应6个月或更长时间，其余31例（82%）持续反应，持续反应时间1.9个月至18.6个月，16例持续反应6个月或更长时间，而反应的中位持续时间尚未达到。
不良事件
严重和常见的不良反应以及因不良反应而停用索尼迪吉布在800毫克治疗组中发生的频率更高。在200毫克治疗组中，10%以上的患者发生的不良反应是肌肉痉挛、脱发、食欲不振、疲劳、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻、体重下降、食欲下降、肌痛、腹痛、头痛、疼痛、呕吐和瘙痒。在200mg组中，至少5%的患者最常见的3级和4级实验室异常是血清脂肪酶和肌酸激酶升高。
最严重的sonidegib风险是横纹肌溶解症和胚胎毒性。Sonidegib带有一个盒装警告，提醒医疗保健专业人员，当给孕妇服用该药物时，可能会导致发育中胎儿死亡或严重出生缺陷。
医疗保健专业人员应在Sonidegib开始之前验证妊娠状态，就sonidegib对胚胎和胎儿的潜在风险向孕妇提出建议，并建议非妊娠妇女在使用sonidegib治疗期间以及在基于sonidegib 28天半衰期的最后一次用药后至少20个月内使用有效避孕。？？
