ibrutinib,凯佐尼_FDA授予神经母细胞瘤抗肌肽药物孤儿药称号

美国食品和药物管理局(FDA)已授予诺和根有限公司神经母细胞瘤化疗候选药物茴香酸的孤儿药名称。茴香是一种小分子化合物,属于抗肌肽家族。它被设计用来抑制Tpm3.1,一种结构蛋白,是癌细胞骨架的核心组成部分。

这个决定是基于临床前的数据,证明抗肌肽药物显著提高了治疗标准微管靶向化合物长春新碱的有效性,在神经母细胞瘤的动物模型中。这些研究的数据最近在波士顿举行的第八届肿瘤分子治疗研究协会年会上公布和发表。

的研究人员已经在神经母细胞瘤的动物模型中证明了作为单一疗法和与长春新碱联合治疗的有效性,为了进一步验证药物与一系列微管靶向化合物的联合作用,目前正在成人癌症动物模型中进行临床前研究。