利韦尼,吉三代_FDA批准Panobinostat联合治疗多发性骨髓瘤

美国食品和药物管理局(FDA)已批准帕诺比诺(Farydak)联合硼替佐米(Velcade)和地塞米松治疗多发性骨髓瘤患者。帕诺滨司他是首个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。它适用于至少接受过两种先前标准治疗的患者,包括硼替佐米和免疫调节剂。

[全景统计]有一种新的作用机制,它区别于先前批准治疗多发性骨髓瘤的药物,使其成为治疗多发性骨髓瘤的潜在有吸引力的候选药物,”美国食品和药物管理局药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“[全景统计]的批准特别重要,因为它已经被证明可以减缓多发性骨髓瘤的进展。”

2014年11月,FDA的肿瘤药物咨询委员会告知该机构,根据审查的数据,对于复发性多发性骨髓瘤患者,该药物的益处并不超过其风险。会议结束后,诺华制药提交了补充资料,支持帕诺比诺司他用于不同的适应症:多发性骨髓瘤患者已经接受了至少两种先前的标准治疗,包括硼替佐米和一种免疫调节剂。

临床试验数据

安全性和有效性在193例多发性骨髓瘤的临床试验参与者中,证明了潘生丁与硼替佐米和地塞米松联合应用,这些参与者之前接受过至少两种治疗,包括硼替佐米和免疫调节剂。受试者被随机分配接受潘生丁、硼替佐米、地塞米松或硼替佐米和地塞米松的联合治疗。

研究结果显示,接受潘生丁联合治疗的受试者中位无进展生存期约为10.6个月,与单用硼替佐米和地塞米松治疗的5.8个月相比。此外,59%的帕诺比诺治疗参与者在治疗后看到癌症缩小或消失,而接受硼替佐米和地塞米松治疗的参与者看到癌症缩小或消失的比例为41%,

副作用

帕诺比诺治疗仪带有一个盒装警告,提醒患者和医疗保健专业人员严重腹泻和严重致命心脏事件,在接受帕诺比诺治疗的患者中出现心律失常和心电图改变。由于这些风险,新药正在通过一项风险评估和缓解策略(REMS)的批准,该策略包括一个沟通计划,以告知医疗保健专业人员这些风险以及如何将其最小化。

帕诺比诺stat最常见的副作用是腹泻、疲劳、恶心、手臂或腿部肿胀,食欲下降、发烧、呕吐和虚弱。最常见的实验室异常是低磷血症、低钾血症、低钠血症、肌酐升高、血小板减少、白细胞减少和贫血。卫生保健专业人员还应告知患者胃肠道、肺部出血的风险和肝毒性。

FDA先前授予帕诺比诺司特优先审查和孤儿产品名称。这项批准是根据该机构的加速批准计划进行的,该计划允许根据临床数据批准药物治疗严重或危及生命的疾病,临床数据显示该药物对替代终点有影响,该替代终点有可能合理预测患者的临床受益。panobinostat在生存率或疾病相关症状方面的改善尚未被证实。该公司现在被要求进行验证性试验,以验证和描述全景统计仪的临床效益。