美国食品和药物管理局已经批准了一个新的适应证，用于治疗双膦酸盐治疗无效的恶性肿瘤高钙血症。Denosumab被美国食品药品管理局批准并授予“孤儿药”称号，专门用于治疗美国20万人以下的罕见疾病。
恶性肿瘤高钙血症是晚期癌症患者的严重并发症，包括血液系统恶性肿瘤，预后不良。这种情况是由癌症引起的骨吸收增加造成的，如果不加以治疗，可能导致肾功能衰竭、进行性精神障碍、昏迷和死亡。2012年，美国癌症患者高钙血症的估计患病率为2.7%
临床研究
该批准是基于一项开放标签的单臂研究的阳性结果，该研究纳入了近期双膦酸盐治疗后晚期癌症和持续高钙血症的患者。主要终点是在第一次剂量脱硝胺后10天内，有反应的患者比例，定义为白蛋白校正血清钙（CSC）<11.5 mg/dL。次要终点包括第10天出现完全反应（定义为CSC<10.8 mg/dL）的患者比例、反应时间和反应持续时间（定义为首次出现CSC<11.5 mg/dL的天数）。
研究达到其主要终点，第10天的反应率为63.6%33名患者接受了评估。总有效率为63.6%。估计中位缓解时间（CSC<11.5 mg/dL）为9天，中位缓解时间为104天。
接受denosumab治疗恶性高钙血症患者最常见的不良反应是恶心、呼吸困难、食欲下降、头痛、外周水肿、呕吐、贫血、便秘和腹泻。
