美国食品和药物管理局（FDA）已授予武田制药的研究性口服蛋白酶体抑制剂ixazomib（MLN9708）治疗复发或难治性系统性轻链淀粉样变性的突破性治疗地位。这是第一个蛋白酶体抑制剂和第一个系统性轻链淀粉样变性的研究性治疗获得突破性的治疗名称。
系统性轻链淀粉样变性是一种罕见的攻击性蛋白质错误折叠疾病，在美国每年诊断的病例少于3000例。其特征是淀粉样蛋白在身体器官和组织中沉积。虽然系统性轻链淀粉样变性可以影响不同的人的不同器官，但它经常影响心脏、肾脏、肝脏、脾脏、神经系统和胃肠道。在美国或全球范围内，没有针对系统性轻链淀粉样变性的批准治疗，这是一个未得到满足的重大医疗需求。
在这一适应症中，ixazomib的开发计划从一期直接进展到三期临床试验，即电气石-AL1，目前正在评估ixazomib联合地塞米松治疗复发或难治性系统性轻链淀粉样变性患者。这是唯一一个复发或难治性系统性轻链淀粉样变性的III期试验，目前正在全球范围内进行。
