美国食品和药物管理局（FDA）今天批准blinatumomab（Blincyto）加速治疗费城染色体阴性、复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B细胞ALL）。Blinatumomab是一种双特异性CD19导向的CD3 T细胞接合器，当与表达CD19的靶细胞结合时激活内源性T细胞。
前体B细胞都是一种生长迅速的癌症，其中骨髓产生过多的B细胞淋巴母细胞。费城染色体是白血病患者骨髓细胞中有时会出现的一种异常。
Blinatumomab是第一个被批准的药物，它能使人体的T细胞破坏白血病细胞。这种药物在大多数B细胞淋巴母细胞表面的CD19蛋白和T细胞淋巴细胞表面的CD3蛋白之间起连接作用。它适用于复发或难治性疾病的患者。
“免疫疗法，特别是具有独特作用机制的blinatumab，对白血病患者尤其有希望，”Richard Pazdur医学博士说，FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任。“认识到这种新疗法的潜力，FDA在我们突破性的治疗指定计划下积极地与赞助者合作，以促进这种新型药物的批准。
临床试验
在一项涉及185名费城染色体阴性复发或难熔前体B细胞全部。所有受试者经静脉输注Blinatumab治疗至少4周。结果显示，32%的受试者在大约6.7个月内获得完全缓解。
Blinatumomab带有一个盒装警告，提醒患者和保健专业人员，一些临床试验受试者在第一次治疗开始时出现细胞因子释放综合征，并在治疗后出现脑病或其他副作用神经系统。在blinatumomab治疗的受试者中，最常见的副作用是发热、头痛、外周水肿、发热性中性粒细胞减少、恶心、低钾、疲劳、便秘、腹泻和震颤。
批准程序
FDA授予blinatumomab突破疗法名称，优先审查，以及孤儿产品名称，因为赞助人Amgen通过初步临床证据证明，该药物可能比现有疗法有实质性改善；在提交申请时，该药物具有潜力，在治疗严重疾病的安全性或有效性方面有显著改善；并且该药物分别用于治疗罕见疾病。Blinatumomab在2015年5月19日处方药使用费目标日期（该日期是药监局计划完成申请审查的日期）前5个月获得批准。
Blinatumomab在FDA的加速批准计划下获得批准，它允许批准一种药物治疗一种严重的或危及生命的疾病，基于临床数据显示该药物对替代终点的影响，该替代终点有可能合理地预测患者的临床获益。这项计划提供了早期病人获得有希望的新药，同时该公司进行了验证性临床试验。FDA要求blinatumomab的制造商进行一项研究，以验证该药物能提高复发或难治性费城阴性前体B细胞ALL患者的生存率。
FDA批准的具有风险评估和缓解策略（REMS）的blinatumomab，它包括一个沟通计划，告知医疗保健提供者严重的风险和潜在的准备和管理失误。
