美国食品和药物管理局（FDA）批准了ruxolitinib（Jakafi）治疗真性红细胞增多症（一种慢性骨髓疾病）的新用途。Ruxolitinib，一种JAK抑制剂，是FDA批准的第一种治疗这种情况的药物。
真性红细胞增多症发生在骨髓中产生过多的红细胞时。患者可能还会出现白细胞和血小板增多。过多的血细胞会导致脾脏肿胀，出血问题，以及皮肤表面附近静脉的血栓。此外，它还增加了患者中风或心脏病发作的风险。
柔红霉素的新用途是治疗对羟基脲反应不足或不能耐受羟基脲的真性红细胞增多症患者，羟基脲常被用来减少血中红细胞和血小板的数量。该药物治疗真性红细胞增多症的批准将有助于减少脾肿大的发生和静脉切开的需要。
临床试验
鲁科立尼布治疗真性红细胞增多症的安全性和有效性在一项涉及222名患者的临床研究中进行了评估，这些患者至少24周患有真性红细胞增多症对羟基脲反应不足或不能耐受羟基脲，曾行静脉切开术，脾脏肿大。受试者被随机分配接受软骨痛宁或由研究者根据受试者的情况确定的最佳治疗。
该研究旨在测量从第8周开始到第32周的静脉切开需求的减少，此外，在第32周脾脏体积至少减少35%。结果显示，21%的接受软骨霉素治疗的受试者减少了静脉切开的需要和脾脏体积的减少，与1%接受有效治疗的受试者相比，
与真性红细胞增多症受试者使用柔红霉素相关的最常见副作用是贫血和血小板减少。最常见的非血液学副作用是头晕、便秘和带状疱疹。
FDA在该机构的优先审查计划下审查了ruxolitinib对真性红细胞增多症的使用，因为在提交申请时，该药物显示出在安全性或有效性方面有显著改善的潜力治疗严重疾病的过度有效疗法。
在2011年，FDA批准了ruxolitinib治疗中或高危骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化、真性骨髓纤维化后红细胞增多症和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
