美国食品和药物管理局（FDA）授予BGB324治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药名称。BGB324是Axl受体酪氨酸激酶的一类高选择性小分子抑制剂。它阻断了上皮间质转化（EMT），EMT是耐药和转移的关键驱动因素。
在本月早些时候，BerGenBio宣布，第一个患者已经在其多中心Ib期AML患者中服用了BGB324。这项分为两部分的试验将主要研究BGB324作为单一药物和与标准护理药物（阿糖胞苷）联合使用时的安全性和耐受性。次要终点还将探索临床反应的证据并评估新的生物标记物。
FDA将孤儿药指定为开发阶段的新疗法，用于治疗在美国影响不到200000名患者的罕见疾病和医疗条件。
