sofosbuvir+velpatasvir,曲格列汀_Apogenix接受FDA关于APG101治疗骨髓增生异常综合征的孤儿药命名,并开始临床一期研究

Apogenix GmbH是一家开发用于治疗癌症和炎症性疾病的新型蛋白质疗法的生物制药公司,宣布其主要化合物APG101(Apocept)已被FDA授予治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的孤儿药名称。

Harald Fricke博士,COO/CMOApogenix评论道:“MDS是[APG101]在美国获得孤儿称号的第二个标志。通过其新的作用方式,[APG101]恢复了MDS中红细胞生成的损伤。在胶质母细胞瘤的随机对照试验中成功证明了[APG101]在延长无进展生存期和总生存期方面的卓越疗效后,我们相信[该制剂]的成功故事将继续……

一期试验

同时,载脂蛋白原宣布开始对MDS患者进行APG101的临床I期试验;该临床试验设计为开放性研究,在德国各地的临床中心进行。2013年1月开始招募受试者。研究的终点包括疗效(红细胞生成的改善)、安全性和耐受性参数。试验结果预计将于2014年年中公布。

APG101与CD95配体结合并阻断CD95受体的激活。过度刺激MDS患者骨髓造血细胞CD95受体抑制红细胞生成。因此,输血依赖性贫血的发展,这是最难的促红细胞生成素。使用从MDS患者获得的造血干细胞进行的临床前研究表明,APG101剂量依赖性地刺激红细胞生成,因此可能有助于治疗贫血。