FDA已经扩大了雷戈拉非尼（Stivarga）的批准使用范围，以治疗转移性或不可切除的胃肠道间质瘤（GIST），这些肿瘤对伊马替尼（Gleevec）或苏尼替尼（Sutent）的治疗不再有反应。雷戈拉非尼是一种多激酶抑制剂，能阻断多种促进肿瘤生长的酶。FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说：
“这是FDA批准的第三种治疗胃肠道间质肿瘤的药物。”。“它为GIST患者提供了一个重要的新治疗选择，在GIST患者中，其他经批准的药物不再有效。”
Regorafenib在FDA的优先审查计划下进行了审查，该计划为在没有令人满意的替代治疗时可能提供安全有效治疗的药物提供了6个月的快速审查与上市产品相比，存在或提供显著改进。该药物也被授予孤儿产品名称，因为它是为了治疗一种罕见的疾病。
临床研究
雷戈拉非尼用于此用途的安全性和有效性是在一项对199例经伊马替尼或舒尼替尼治疗后进展的不能切除的GIST患者的临床研究中评估的。患者被随机分配接受雷戈拉非尼或安慰剂。所有患者都得到了最佳的支持治疗。研究中的
患者服用雷戈拉非尼或安慰剂，直到病情恶化或出现不可接受的毒性。结果显示，服用雷戈拉非尼的患者与服用安慰剂的患者相比，平均改善3.9个月。接受安慰剂治疗的患者在癌症进展时有机会改用雷戈拉非尼。
副作用
雷戈拉非尼治疗的患者最常见的副作用是虚弱和疲劳、掌跖红细胞感觉障碍、腹泻、食欲不振、高血压、口腔疮、感染、音量或音质的变化、疼痛、体重减轻、胃痛、皮疹、发热和恶心。
严重的副作用发生在不到1%的患者中，包括肝损伤、严重出血、皮肤起泡和脱皮、需要紧急治疗的高血压、心脏病发作和穿孔肠内。
雷戈拉非尼于2012年9月被批准用于治疗结直肠癌。它是由拜耳保健制药公司销售的。
