吉二代,bolemide_伊马替尼治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新适应证

FDA批准了伊马替尼(Gleevec)用于治疗新诊断为费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童。

是最常见的儿童癌症类型,每年影响大约2900名儿童,如果不治疗,进展很快。费城染色体阳性的儿童都有基因异常,导致酪氨酸激酶刺激骨髓生成太多未成熟的白细胞,从而使抵抗感染所需的健康白细胞空间减少。伊马替尼,一种酪氨酸激酶抑制剂,应该与化疗联合使用,治疗费城染色体阳性的儿童。

“我们很高兴儿童癌症药物的数量正在增加,”Richard Pazdur医学博士说,FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任。“今天的批准是FDA和儿童肿瘤组织之间不断互动的结果,以及国家癌症研究所为美国儿童癌症提供新的更好的治疗。

安全性数据

伊马替尼用于这一新指征的安全性和有效性是在由国家癌症研究所赞助的儿童肿瘤组进行的临床试验中确定的。该试验招募了1岁及1岁以上的儿童和年轻人,他们的所有风险都非常高,被定义为在治疗5年内有超过45%的机会经历疾病并发症的患者。92名费城染色体阳性的患者被纳入试验,并分成5个治疗组,每个连续的治疗组在化疗的同时接受较长时间的伊马替尼治疗。

50名费城染色体阳性的患者都接受了伊马替尼治疗持续时间最长,70%的患者在4年内实现无事件生存。结果还显示,随着伊马替尼联合化疗持续时间的延长,患者死亡率下降。

在费城染色体阳性的儿童中观察到的最常见的副作用-伊马替尼联合化疗治疗的所有患儿中,中性粒细胞水平下降,血小板水平降低、肝毒性和感染。

伊马替尼于2001年获得加速批准,用于治疗未通过干扰素α治疗的急性危象、加速期或慢性期费城染色体阳性慢性髓系白血病(CML)。此后,它被批准治疗多种疾病,最近一次被批准治疗新诊断为费城染色体阳性CML的儿童(2011年),并定期批准治疗Kit(CD117)阳性胃肠道间质瘤已被手术切除的成人(2012年)。