FDA最近批准卡波坦尼（Cometriq）治疗进行性转移性甲状腺髓样癌。卡波坦尼是一种小分子，可抑制多种酪氨酸激酶的活性，包括RET，MET，和VEGF受体2。
的批准是基于在一项国际性、多中心、随机（2:1）安慰剂对照试验中观察到的330例转移性甲状腺髓样癌患者无进展生存率的改善。患者被要求在入组前14个月内有进展性疾病。
研究设计
患者被随机分为每天口服一次卡波坦尼、140毫克（n=219）或安慰剂（n=111）。随机化按年龄和先前使用酪氨酸激酶抑制剂进行分层。患者接受治疗，直至病情恶化或出现无法耐受的毒性。在疾病进展时，接受安慰剂的患者不允许交叉使用卡波坦尼。一个独立的放射学审查委员会，使用改良的RECIST标准，确定放射学进展和肿瘤反应。
330例患者中，67%为男性，中位年龄为55岁，23%的患者年龄在65岁以上，54%的患者基础心电图表现为0，92%的患者接受过甲状腺切除术。25%的患者接受过两次或两次以上的全身治疗，21%的患者接受过酪氨酸激酶抑制剂的治疗。
显示了统计学上显著的无进展生存期延长与安慰剂组相比，卡波坦尼组（HR=0.28[95%CI，0.19–0.40]；P<0.0001]。卡波坦尼组和安慰剂组的估计中位无进展生存期分别为11.2个月和4.0个月。
卡波坦尼组的总有效率明显较高（27%对0%；P<0.0001），均为部分有效率。中位反应持续时间为14.7个月（95%可信区间，11.1-19.3）。在计划的中期分析和FDA要求的最新生存分析中，治疗组的总生存率没有统计学上的显著差异。
