obeticholic acid,来那度胺_FDA批准治疗慢性粒细胞白血病的新型孤儿药

FDA已批准博苏替尼(Bosulif)治疗慢性粒细胞白血病(CML)。该药物适用于慢性、加速期或冲击期费城染色体阳性的CML患者,这些患者对伊马替尼(格列卫)等其他疗法耐药或不能耐受。

波舒利夫的安全性和有效性在一项单一临床试验中进行了评估,该试验纳入了546名成年慢性CML患者,加速或爆相CML。所有患者在用伊马替尼或伊马替尼治疗后,随后用达沙替尼(斯普赖斯)和/或尼罗替尼(塔西格纳)治疗后病情恶化,

结果显示,34%的慢性期CML患者在接受伊马替尼治疗24周后出现了主要的细胞遗传学反应。在任何时候都有重大细胞遗传学反应的患者中,52.8%的患者的反应持续至少18个月。在先前使用伊马替尼、达沙替尼和/或尼罗替尼治疗的患者中,约27%的患者在治疗的前24周内获得了主要的细胞遗传学反应。在那些在任何时间获得主要细胞遗传学反应的患者中,51.4%的患者的反应持续了至少9个月。

指的是先前至少用伊马替尼治疗的加速型CML患者,33%的患者在治疗的前48周内血液计数恢复到正常范围(完全血液学反应),55%的患者在没有白血病迹象(整体血液学反应)的情况下血液计数达到正常。同时,15%和28%的急性期CML患者分别达到完全血液学反应和整体血液学反应。

在接受博斯汀治疗的患者中观察到最常见的副作用是腹泻、恶心、血小板减少、呕吐、腹痛、皮疹、贫血、发热和疲劳。