德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员进行的一项研究表明，帕波珠单抗对四种类型的晚期，难治性和罕见癌症患者具有可接受的药性和抗肿瘤活性。该结果发表在3月17日的在线期刊“ Journal of ImmunoTherapy of Cancer”上。

这项II期研究追踪了127位晚期罕见癌症患者，分别是皮肤鳞状细胞癌（cSCC），未知原发癌（CUP），肾上腺皮质癌（ACC）和副神经节瘤。嗜铬细胞瘤。在2016年8月至2018年7月之间，患者每三周接受200 mg帕波珠单抗治疗。

文章作者，癌症治疗副教授Aung Naing博士说：“我们的结果表明，帕波珠单抗对这些罕见的癌症患者具有良好的药性和稳定的抗肿瘤活性，这进一步支持了这些人群。进一步的评估。对于晚期罕见癌症患者的预后和很少的治疗选择，找到治疗选择至关重要。

美国癌症协会将罕见癌症定义为每年每十万人中少于六例。

CUP是一种癌症，其主要部位不确定，但已扩散到身体的其他部位。当在肾上腺外层形成恶性细胞时，会发生ACC。副神经节瘤-嗜铬细胞瘤是在肾上腺附近（嗜铬细胞瘤）和在头，颈，胸，腹和骨盆的血管或神经附近的神经元样细胞中形成的肿瘤。

CSCC是第二大最常见的皮肤癌类型，可以早期治疗，但晚期则很难治疗。

这项研究的主要目的是确定接受帕博珠单抗治疗后27周存活并进展（无进展）的患者比例。当时患有罕见晚期癌症的127名患者的中位非进展率为28％。

在四个月后，有38％的患者观察到完全缓解，部分缓解或疾病稳定。每个癌症组的非进展率为cSCC为36％，CUP为33％，ACC为31％，副神经节瘤-嗜铬细胞瘤为43％。与治疗相关的不良事件发生在52％的患者中。最常见的副作用是疲劳和皮疹，有6例死亡与治疗无关。

Naing说：“ 2017年，稀有癌症占所有新诊断癌症的13％，占所有与癌症相关的死亡的25％。五年生存率比其他常见癌症低15％至20％。与癌症相关的不良结果归因于诊断的困难或延误等。”
Naing补充说，尽管这些疾病具有严重的侵袭性，但很少有研究导致新疗法的开发和批准。但是MD
安德森的患者人数和研究资源为研究人员提供了开展这项工作的独特位置。 Naing说：“我们研究的结果支持进一步的研究，以确认帕波珠单抗在晚期罕见癌症中的临床活性，并识别预测治疗反应的免疫信号。”