鲁索替尼_治疗骨髓纤维化_治疗效果,鲁索替尼治骨髓纤维化疗效好吗?

鲁索替尼治疗骨髓纤维化疗效如何呢?

与传统治疗药物相比,鲁索替尼治疗MF(包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF)具有以下优势:①缩脾效果肯定;②可显著改善患者的体质性症状负荷;

鲁索替尼的效果是理想的,不同于传统治疗手段,鲁索替尼是一种强效JAK1/2抑制剂,针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助。今天咱们就来看一下鲁索替尼治骨髓纤维化疗效好吗?

英国盖斯医院的 Harrison 教授等开展了一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床试验,旨在分析鲁索利替尼治疗MF患者的有效性及安全性,其文章发表在近期的 Leukemia 杂志上。该研究纳入MF患者219例,以2:1分为2组,其中鲁索利替尼(Jakafi)组146例,另73例患者分配至其它最佳治疗组(BAT)。纳入的患者包括原发性MF、真红转化至MF或原发性血小板增多症转化至MF,根据IPSS评分均为中危-2或高危组。鲁索利替尼组MF患者接受的治疗为:鲁索利替尼15mg或20mg(若基础血小板计数在100~200×109/L范围,则用15mg;若>200×109/L,则用20mg)。而其它最佳治疗组(BAT)应用的治疗较多:包括市场上其它药物的单剂或联合使用,或仅仅进行观察处理等。而且BAT组患者可中途转至鲁索利替尼组。研究旨在分析鲁索利替尼治疗 MF 的有效性及安全性,有效性的主要比较指标为:脾脏体积减少≥35%的患者比例,次要比较指标为中位总体生存时间(OS)、出现脾脏反应的持续时间以及JAK2V617F的基因负荷大小。注:若脾脏体积比研究最低点体积增加>25%或比脾脏基线体积减少<35%,则认为脾脏反应消失。安全性方面,主要比较两组患者的不良事件发生率。 

鲁索替尼治骨髓纤维化疗效好吗?

在治疗过程中,鲁索利替尼(Jakafi)组的146例患者一直坚持原有治疗,而BAT组的73例患者中有45例中途转至鲁索利替尼组进行治疗。经过随访发现,在原有的鲁索利替尼组146例患者中,41例患者达到脾脏体积减小≥35%,比率为28%;BAT组患者却无1例患者达到此项标准。且值得注意的是:在BAT组转至鲁索利替尼组治疗的45例患者中,有19例曾达到过脾脏体积减小≥35%的标准,达到率为42.2%。鲁索利替尼组患者的中位总体生存时间(OS)仍未达到,而BAT组仅为4.1年(鲁索利替尼组优于BAT组),进一步采用意向性分析(ITT)得知:鲁索利替尼组患者的死亡率比BAT组减少33%。此外,鲁索利替尼组脾脏反应维持的时间也是优于BAT组的。 

在JAK2 V617基因方面,共有110例患者为JAK2 V617基因阳性,其中1/3的患者此基因的负荷量减少>20%,而大部分出自鲁索利替尼(Jakafi)组。安全性方面,两组患者的不良事件发生率并无明显差异,且在非血液学不良事件方面,鲁索利替尼组是低于BAT组的。血液学不良事件发生率基本相当。骨髓纤维化症作为骨髓增殖性肿瘤,其病程相对较长,以往治疗主要采用对症支持(比如输血、输板等)、干扰素、激素或小剂量化疗等。但其疗效往往欠佳,脾大症状难以得到改善,最终结局不太乐观。本研究中采用 JAK1/2 抑制剂鲁索利替尼治疗(15mg或20mg,Bid)MF患者,效果佳,多数患者脾脏体积减小 35%,且安全性较好,总体来说,鲁索利替尼可有效治疗MF患者,或许可称为以后治疗MF的方向。

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吉非替尼该怎么吃呢?

吉非替尼的成人推荐剂量为250 mg(1片),1日1次,口服,空腹或与食物同服。如果有吞咽困难,可将片剂分散于半杯饮用水中(非碳酸饮料),不得使用其他液体。将片剂丢入水中,无需压碎,搅拌至完全分散(约需10分钟),即刻饮下药液。以半杯水冲洗杯子,饮下。也可通过鼻-胃管给予该药液。脑膜转病人可使用脉冲方案,比如第1天吃4粒,停3天,循环。