格列卫和尼洛替尼哪个治疗儿童CML效果好?_geifoni,格列卫,尼洛替尼

靶向药物索拉菲尼治疗AML患者有效果吗?

  由于第一代FLT3抑制剂可以抑制多种不同受体酪氨酸激酶,对FLT3野生型AML患者也具有一定的治疗作用。来自德国的SORAMLⅡ期临床试验证实, 索拉菲尼 可以提高初治 AML患者 的无事件生存率(HR=0.64),为AML治疗选择提供新的思路。   近期,关于第二代FLT3

  儿童进展期CML包括加速期(CML-AP)和急变期(CML-BP),病例很少,治疗经验有限。5例儿童CML进展期患者TKIs治疗获得形态学和细胞遗传学缓解,接受allo-SCT后重新启动TKIs,平均随访38个月时,100%存活。来自儿童青少年CML研究国际注册中心的数据显示,37例新发CML-AP(n=20)或CML-BP(n=17,70%淋系急变)中,14例CML-BP患者接受TKIs联合化疗治疗,3例接受TKIs治疗,11例接受allo-SCT,6例接受TKIs±化疗。中位随访28个月,13例仍存活,5年OS率74%,4例死亡均源于CML复发,因此如无HLA匹配供体,格列卫或二代TKIs持续治疗,虽不理想,却为可选方案。

  数据也表明,儿童CML-BP预后可能优于成人,目前allo-SCT是成人CML-BP最佳治愈方法,但5年OS率仅30%。需警惕的是,CML-BP可能会迅速复发,因此应密切监测,长期分子监测的时间间隔极具挑战性。一旦获得MR4或更好的反应深度,每3个月监测1次是合理的,在此之前建议每月监测1次。在20例新发CML-AP患者中,17例初始行TKIs治疗,3例TKIs联合化疗治疗,6例接受allo-SCT,5年OS率94%。数据虽有限,但也表明多数儿童新发CML-AP未行allo-SCT仍可存活。

  由于达沙替尼和尼洛替尼有可能进行长期治疗,因此推荐二代TKIs作为儿童新发CML-AP的一线治疗方案。对于TKIs失败并进展为CML-BP的患者,根据免疫表型进行相应的诱导治疗,并根据突变选择合适的TKIs,以期获得CML-CP,一旦有合适供体,应行allo-SCT。使用格列卫治疗的情况下,CML-AP如达到反应标准,儿童不建议立即进行allo-SCT。CML-AP的监测包括骨髓细胞遗传学和外周血分子反应评估。对于一线伊马替尼治疗后发展为CML-AP的患者,2G-TKIs治疗反应良好时,也可推迟allo-SCT。

  

格列卫耐药后改用二代TKI能获得MMR吗?

  TKIs时代前,allo-SCT是CML唯一的治愈方法,但目前allo-SCT指征有限。与成人患者相比,allo-SCT在儿童CML中的作用可能更大,原因是儿童可能需要终生TKIs治疗,鉴于TKIs已知和未知的长期副作用,allo-SCT可避免儿童终生TKIs治疗。通常情况下,儿童CML患者