索菲尼,olaparib_Ocaliva治疗胆汁性淤积性疾病的效果好吗？_艾曲波帕 北京

原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种肝内胆管进行性损伤的慢性疾病，其主要原因是胆管自身免疫性损伤，导致胆汁淤积。它主要影响女性，目前是美国女性肝移植的第二大原因。在欧洲，该病约占由胆汁淤积性疾病引起的肝移植病例的一半，约占所有肝移植病例的6%。
UDCA是唯一被批准治疗PBC的药物。UDCA能有效治疗50%以上的患者。然而，,eltrombopag（艾曲波帕）由葛兰素史克研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。目前，eltrombopag已获全球100多个国家批准，用于慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗，同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2015年8月，欧盟进一步批准eltrombopag用于对先前的免疫抑制疗法（IST）难治或过度预治疗（heavily pretreated）并且不适合造血干细胞移植的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。eltrombopag在美国的商品名为Promacta，在欧洲及其他国家和地区的商品名为Revolade。,高达40%的患者ALP水平和总胆红素没有降低，5%-10%的患者不能耐受UDCA。
FDA已经授予ocaliva优先审查资格。OCA是一种促进胆汁酸释放的farneside X受体激动剂，用于治疗原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎等肝病和肠道疾病。此前，FDA已授予OCA治疗肝纤维化Nash的突破性药物资格、PBC治疗的快速追踪状态、PBC和PSC治疗的孤立药物状态。
奥卡利娃关于疗效和安全性的监管文件的提交是基于一项涉及216名PBC患者的临床试验。研究表明，与对照组相比，奥卡利娃治疗1年后患者的ALP水平下降。常见不良反应有皮肤瘙痒、乏力、腹痛及不适、关节痛、头晕及便秘。
根据FDA，ocaliva不适合完全性肠梗阻患者。