Richard D.
Carvajal，医学博士，在一次对靶向肿瘤的采访中，讨论了在葡萄膜黑色素瘤患者的治疗中进行临床试验的挑战，以及围绕这一领域中两种潜在疗法的兴奋.
Richard D.Carvajal，MD
Richard D.Carvajal，MD
葡萄膜黑色素瘤似乎是一种相对罕见的疾病，这对临床试验评估这些患者较新和更好的治疗方案提出了重大挑战。尽管没有病人参加临床试验，但与目前被认为是标准的药物相比，两种特定的药物在这个环境中似乎有希望，nivolumab（Opdivo）和ipilimumab（Yervoy）的组合。
IMCgp100（tebentfusp），一种免疫治疗药物，得到了一个快速的命名根据2019年4月的一份公告，用于治疗先前未经治疗的HLA-A*0201阳性转移性葡萄膜黑色素瘤患者。该药物在该患者群体的一个小阶段研究中显示出有希望的反应和存活率，目前正在注册临床试验中进一步评估。
作为PKC抑制剂IDE196的靶向治疗在葡萄膜黑色素瘤患者中也显示出有希望的反应。然而，由于这种疾病类型的罕见性，这些试验仍然很小，并且将在临床试验中进一步评估。
在对靶向肿瘤学的采访中，Richard D.Carvajal，医学博士，哥伦比亚大学赫伯特欧文综合癌症中心黑素瘤服务和实验治疗项目主任，讨论了进行临床试验治疗葡萄膜黑素瘤的挑战，以及围绕这一领域2种潜在疗法的兴奋。
靶向肿瘤：你能提供一个关于葡萄膜黑色素瘤的研究概况吗
”
Carvajal：这是葡萄膜黑色素瘤领域的一个有趣的时期。在过去十年左右的时间里，人们对这种疾病的生物学有了更多的了解，因此这导致了临床试验和治疗，这些试验和治疗至少暗示了我们正在帮助我们的患者进行临床治疗。
靶向肿瘤学：取得了哪些进展
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-Carvajal在靶向治疗和免疫治疗两个方面取得了进展。在这一领域，我们首次有两种药物进入了注册意向临床试验。第一种是一种称为IDE196的靶向治疗，另一种是IMCgp100，它是一种双特异性免疫治疗剂。
靶向肿瘤学：你能讨论一下为什么这两种特殊的进展在这一治疗领域有希望吗
”
Carvajal:IDE196是PKC抑制剂。它打击了PKC的传统和新颖形式。它之前在诺华运营时已经完成了临床试验。如果你看看我们每天两次给药的患者，这是一个大约30名患者的队列，在青少年中的反应率是相当温和的。然而，如果你看看在一年或更长时间内表现良好的患者数量，大约四分之一的患者仍然表现良好，这对于这种疾病来说是相当显著的。然而，这是一个小群体的病人。
这种药物现在正在由另一家公司IDEYA Biosciences进行另一项临床试验，该公司希望重现这些发现，或者可能超过这些发现。
另一种药物IMCgp100是一种以HLA限制性方式靶向gp100的双特异性分子，另一端与CD3结合。它把CD3细胞带到肿瘤细胞附近。在先前完成的临床试验中，我们再次看到在青少年中有适度的反应率，但有趣的是，当你观察在一年左右表现良好的患者时，在先前的试验中，超过70%的患者在1年的时间点还活着。如果你对照历史对照，这就好得多了。
现在，这种药物正在注册临床试验中。两个试验中的第一个已经完成了应计项目，而且这个项目刚刚到期。第二次审判IMCgp100对照研究者选择的随机试验应该在今年完成。
靶向肿瘤学：这一领域的持续挑战是什么
”
Carvajal：试图开发这种疾病的治疗方法面临着与其他罕见疾病相同的问题。我们每年在美国会看到大约2000到2500例这样的病例，所以做大规模的随机试验是相当困难的。我们对这种疾病的自然史没有很好的了解，所以我们经常依赖单一机构的经验或类似的数据来确定临床试验的基准。不过，这方面的研究还比较多。谢天谢地，有越来越多的基于生物学的潜在目标正在被确定，越来越多的我们能够让工业和生物技术投资于这种疾病。然而，它的人口仍然很少。从商业角度来看，这是一个小市场。
目标肿瘤学：你希望肿瘤学家从中得到什么
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