根据Blueprint Medicines Corporation的新闻稿，一份关于普莱司替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请已经提交.
根据Blueprint Medicines Corporation的新闻稿，
根据I/II期ARROW（NCT03037385）临床试验的数据，已经提交了一份关于pralsettinib（BLU-667）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的滚动新药申请（NDA），结果显示，非小细胞肺癌retfusion阳性的患者和RET改变的甲状腺癌患者的临床表现均为阳性。公司要求对保密协议进行优先审查，以加快审查进程。
“我特别感到鼓舞的是，我们已经在多种肿瘤类型的注册方面取得了进展，并在avapritinib（Ayvakit）项目上取得了重大进展，“上个月报告了一个令人信服的系统性肥大细胞增多症患者数据集，”Blueprint Medicines首席医疗官Andy Boral医学博士在一份声明中说。“今天公布的最新数据显示，普拉斯汀有可能成为治疗复发性甲状腺癌患者的最佳治疗方案，在一线和复发情况下都有深度和持久的疗效。”
高选择性的RET抑制剂普拉斯汀获得了总有效率（ORR）在非小细胞肺癌患者中占61%（95%CI，50-72）。95%的患者出现肿瘤缩小，其中14%的患者肿瘤完全消退。截至2019年11月18日截止数据，中位反应持续时间（DOR）尚未达到（95%可信区间，11.3个月不可估计[NE]）。2
顶线数据报告了ret突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者、未经治疗的患者和之前接受过卡波坦尼（cabozantinib，Cabometyx）或vandetanib（卡普雷萨）。在先前治疗的手臂中，ORR为60%（95%可信区间，46-74），1个反应有待确认。大约98%的病人有肿瘤缩小。未达到该组的中位DOR，但18个月的DOR率为90%（95%CI，77-100）。1
治疗单纯的MTC患者的确诊ORR为74%（95%CI，49-91），100%的患者肿瘤缩小。未达到平均DOR（95%CI，8-NE）。14名应答者中有12名在数据截止后15个月内保持应答。
9例甲状腺癌再融合阳性患者的确诊ORR为89%（95%CI，52-100），所有患者均出现肿瘤缩小。中位DOR未达到（95%可信区间，东北8个月），但8名应答者中有7人在数据截止后的20个月内仍有应答。
先前报告的数据显示，在治疗单纯的NSCLC再融合阳性患者时，ORR为73%（95%可信区间，52-88），12%的患者已经完全缓解。所有患者均有肿瘤缩小。2
的顶线安全性数据与以前的研究结果一致。该药的耐受性良好，大多数与治疗相关的AEs为1/2级。总的来说，由于与治疗相关的不良事件，所有患者中仅有4%的患者因建议的指示剂量而停止治疗。1
公司计划在即将召开的科学会议上展示全部的顶线数据。试验第二阶段的共同主要终点是ORR和安全性，而第一阶段的共同主要终点是确定最大耐受剂量和安全性。本试验中还使用了几个次要终点，包括临床受益率、DOR、疾病控制率、无进展生存率、总生存率、药代动力学、andRETgene状态以及RETstatus与这些终点之间的相关性。
将被纳入ARROW试验，患者必须在实体瘤中有癌基因改变、融合或突变。他们必须有不可切除的疾病和一个ECOG的表现状态为0或1。如果患者的癌症
