根据Mesoblast有限公司的新闻稿，FDA已经批准了remestemcel-L的生物制剂许可证申请，remestemcel-L是一种用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的异基因细胞疗法.
根据Mesoblast有限公司的一份新闻稿，FDA已经对remestemcel-L（Ryoncil）的生物制品许可证申请（BLA）进行了优先审查。remestemcel-L是一种用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的异基因细胞疗法。1
是处方药使用费法案的目标日期是2020年9月30日，已经为BLA的决定设定了日期。FDA还表示，该机构将召开一次咨询委员会会议，讨论申请和潜在批准。
“急需改善患有这种毁灭性疾病更晚期的儿童的生存结果。BLA的接受对公司来说是一个重要的里程碑。Mesoblast的首席执行官Silviu Itescu在一份声明中说：“Mesoblast正在为Ryoncil的潜在上市做准备，包括完成其目标库存建设和商业团队的推出。”，成人异基因骨髓来源于非亲缘供体的间充质基质细胞。由于其免疫调节特性，该治疗被认为能够对抗类固醇难治性aGVHD的炎症过程。Rememcel-L的
发现来自3个不同的试验，并在2020年的移植和细胞治疗会议上提出。该数据集包括来自类固醇失败后Rememcel-L的单臂III期试验；二线治疗患者的随机对照试验的儿科亚组；以及扩大准入计划。患者在4周内以2×106cells/kg的速度接受8次静脉注射，数据集上的
，患者的平均年龄为8.9岁，根据国际骨髓移植登记标准，其aGVHD的严重程度为82%的C级或D级。46%的患者骨髓移植，20%为动员血，31%为脐血移植。大多数患者（91%）的供者移植物不相关或不匹配。
在第28天，总有效率（ORR）为66%，包括18%的完全反应和48%的部分反应。在基线检查时C或D级aGVHD患者的ORR为65%，
在第100天，生存率为68%。第28天ORR强烈预测第100天的存活率，84%的应答者存活到第100天，而39%的无应答者。发现aGVHD各年级之间的这种关联是一致的。此外，第28天ORR也强烈预测了第180天的存活率，83%的应答者在第180天仍然活着。
remestemcel-L输液没有出现与输液相关的不良事件或安全问题。报告的大多数治疗引起的严重不良事件，包括最常见的28%的感染和18%的呼吸相关事件，被认为与潜在疾病或aGVHD有关。只有6%的事件被调查者认为可能与治疗有关。
参考文献：
FDA接受了Mesoblast对Ryoncil的生物制品许可证申请，并同意优先审查[新闻稿]。纽约：中爆有限公司；2020年4月1日。https://yhoo.it/2X2Qphg。2020年4月1日访问。Kurstzberg J、Martin PJ、Prockop SE等。Remestemcel-L治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的综合结果。发表于：2020移植与细胞治疗会议；2020年2月19-23日；佛罗里达州奥兰多。摘要LBA12。
