FDA已加速批准甲基转移酶抑制剂tazemetostat治疗不符合完全切除条件的成人和青少年转移性或局部晚期上皮样肉瘤. .
FDA已批准甲基转移酶抑制剂tazemetostat（Tazverik）加速治疗不符合完全切除条件的成人和青少年转移性或局部晚期上皮样肉瘤。1
总有效率（ORR）和持续时间多中心、开放标签、单臂的第5组应答数据，对INI1阴性肿瘤或复发/难治性滑膜肉瘤患者进行2期II期试验，每日两次用他泽米托司他作为批准的基础。
“今天对他兹韦里克的加速批准是ES[上皮样肉瘤]患者的标志性事件，代表了我们对负责研发该制剂的Epizyme公司总裁兼首席执行官罗伯特•巴泽莫尔（Robert Bazemore）说。“Tazverik现在是第一个也是唯一一个FDA批准的EZH2抑制剂，也是第一个也是唯一一个FDA批准的专门针对ES患者的治疗方法。”根据一份新闻稿，
，15%的患者达到了总体疗效的主要终点。这一比例包括1.6%的完全缓解患者和13%的部分缓解患者。超过一半的患者获得了稳定的疾病（SD）作为他们的最佳反应。这组患者的1个
疗效结果先前在2019年美国临床肿瘤学学会（ASCO）年会上报告，显示了62名患者的持久反应和可耐受的安全性。当通过先前的治疗对患者进行分层时，那些治疗单纯的患者（n=24）的ORR为25%，SD为63%。2
对于通过RECIST获得PR的患者，反应的中位持续时间，定义为从放射反应的第一个证据到进展或死亡证据的时间，在59.9个月的中位随访中未达到。2最新数据显示，67%的患者出现持续6个月或更长时间的反应。1
作为研究的次要终点之一，32周的疾病控制率为26%。2
中位PFS为23.7队列中所有患者的周数（95%CI，14.7-25.7），至少有1次全身治疗的患者的周数（95%CI，8.3-23.7），以及没有接受过疾病治疗的患者的周数（95%CI，23.7-not evaluable[NE]）。这些组相应的中位OS为82.4周（95%CI，47.4-NE）、47.4周（95%CI，29.0-68.1），未达到。2
治疗引起的任何级别的不良事件包括疲劳（39%）、恶心（35%）、癌症疼痛（32%）、食欲下降（26%）、呕吐（24%）、便秘（21%），头痛（18%）、咳嗽（18%）、腹泻（16%）、体重减轻（16%）、呼吸困难（13%）和胸腔积液（11%）。3级以上不良事件分别为体重减轻、呼吸困难和胸腔积液各占6%；癌症疼痛和食欲下降各占5%；疲劳各占2%。2级
血液学不良事件包括贫血（16%）、血小板减少（3%）和淋巴细胞减少（2%）。2级
只有1名患者因不良事件而停止治疗，安全性与其他试验组的结果一致。在这组患者中没有与治疗相关的死亡。2
在这组患者中的基线人口统计显示，63%为男性，71%有三期以上疾病，95%在研究之前有进行性疾病，61%的患者至少接受过1次治疗。2中位年龄为34岁。1
“Epizyme二期试验中ES队列的Tazverik数据支持其提供临床意义和持久反应的潜力，以及[ES患者]的耐受性。Tazverik的批准代表了ES患者治疗的一个重要进展，”Gary K.Sc
