阿斯利康的一份新闻稿称，杜瓦卢单抗和银耳单抗已被授予治疗肝细胞癌的孤儿药名称.
据阿斯利康的一份新闻稿称，
杜瓦卢单抗（Imfinzi）和银耳单抗已被授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药名称。
这两种药物正在被评估为治疗未经全身治疗的不能切除的晚期HCC患者，以及不符合III期喜马拉雅试验（NCT 03298451）局部区域治疗的条件。这项研究是一项随机、开放标签、多中心的研究，对4组患者进行治疗，其中包括杜瓦鲁单抗、杜瓦鲁单抗加特米利单抗或索拉非尼（Nexavar）这两种被认为是标准治疗方案。这项研究正在189个中心和16个国家进行，其中包括美国和加拿大。喜马拉雅试验的目标登记人数是1310名参与者。
研究的主要终点是总生存率，关键的次要终点是无进展生存率和客观反应率。其他次要终点包括进展时间、疾病控制率和反应持续时间。这项研究还将不良事件作为一项独立的结果评估指标。
“许多肝癌患者只有在病情进展后才被诊断和治疗，迫切需要新的有效和可耐受的治疗方法。我们渴望为这些患者带来新的潜在选择，并期待着今年晚些时候我们正在进行的第三阶段喜马拉雅试验的结果，”JoséBaselga说，阿斯利康肿瘤研究与开发执行副总裁。
患者有资格参加研究，前提是他们有HCC的组织病理学确认，没有HCC的系统治疗，巴塞罗那临床肝癌B或C期疾病，Child Pugh评分A级，入组时ECOG表现为0或1。过去12个月内有肝性脑病或需要药物预防或控制脑病的患者，有临床意义的腹水、门静脉癌栓的患者，在12个月内有活动性或既往记录的胃肠道出血，而乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV）共感染或HBV和D型肝炎病毒（HCV）共感染则被排除在研究范围之外。
银耳单抗是一种人单克隆抗体，正与杜瓦卢单抗联合应用于非小细胞肺癌（NSCLC）、小细胞肺癌（SCLC）、膀胱癌、头颈癌和肝癌颈癌和肝癌。
杜瓦鲁单抗在任何国家都没有治疗肝癌的事先批准。在美国和其他53个国家，durvalumab被批准作为化疗后不可切除的III期NSCLC的治疗靶点。在美国和其他10个国家，这种药物也被批准用于先前治疗的晚期膀胱癌患者。另一项对杜瓦鲁单抗的批准正在进行中，因为该药物被FDA授予优先审查权，用于治疗先前未经治疗的广泛期SCLCin合并化疗。
参考：
Imfinzi和tremelimumab被授予美国肝癌孤儿药称号[新闻稿]。英国剑桥：阿斯利康；2020年1月20日。https://bit.ly/2Gcc5Oc。20202年1月21日访问。
