一项新的III期试验发现，luspatercept降低了输血难治性低风险骨髓增生异常综合征患者贫血的严重程度.
奖牌试验的结果，包括来自11个国家65个地点的数据，最近发表在新英格兰医学杂志上.
一项新的三期试验发现，luspatecept（Reblozyl）降低了输血难治性低风险骨髓增生异常综合征患者贫血的严重程度。最近，《新英格兰医学杂志》发表了一项包括11个国家65个地点的数据的获奖者试验（NCT 02631070），结果在治疗24周后，Luspatecept组近4/10的患者在8周或更长时间内实现了输血独立（n=58，38%）。与安慰剂组的13%相比（n=10；P<0.001），
同样，与安慰剂组相比，luspatecept组中有更高比例的患者在12周或更长时间内实现了输血独立性。在第1-24周，这是实验组的28%对8%。在第1-48周，33%的实验组获得了12周的独立性，与12%的对照组相比（P<0.001）。
“奖牌试验集中于具有环状铁粒细胞的低风险骨髓增生异常综合征患者，因为这是骨髓增生异常综合征患者中风险较低的最大亚组进展为急性髓系白血病和延长生存期，因此贫血的治疗在这些患者中尤为重要，
，尽管我们的试验和以前的研究在反应评估标准上有潜在的差异，luspatercept治疗那些对促红细胞生成素不敏感或耐药的患者，其疗效或安全性（或两者兼而有之）的百分比高于先前评估的治疗，这些患者具有非del（5q）输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征，他们写道，
获得者根据世界卫生组织的标准登记了患有骨髓增生异常综合征的环状铁粒细胞的成年患者（如果存在ansf3b1突变，则为≥15%环状铁粒细胞或≥5%环状铁粒细胞，且骨髓母细胞<5%）。符合条件的患者对促红细胞生成素不敏感，或因先前的不良事件而停用促红细胞生成素。
主要终点是在第1至24周内8周或更长时间的输血独立性。作者选择这个时间间隔是为了减少由于服用安慰剂而没有早期反应的患者的潜在偏差。关键的次要终点是12周或更长时间的输血独立性。
患者随机2:1接受luspatecept或安慰剂。试验药物每3周皮下注射一次，持续24周。luspatercept的起始剂量为每公斤体重1.0毫克。在达到输血独立后需要重新输血的患者，剂量增加到每公斤1.33毫克，然后增加到每公斤1.75毫克。在第25周的疾病评估中，
，没有从治疗中获得临床益处的患者进入随访。当时，那些在临床上确实受益，但病情尚未恶化的患者可以进入延长期，继续接受双盲luspatecept或安慰剂治疗，直到病情恶化或出现不可接受的毒性为止。229名登记患者中的
有153名患者随机接受luspatecept治疗，76名患者随机接受luspatecept治疗安慰剂。基线特征很平衡，尽管患者年龄在26到95岁之间，但中位年龄为71岁。近四分之三的患者被发现患有低危疾病（72%），而10%的患者患有极低危疾病，17%的患者患有中危疾病。在基线检查时，93%的实验组患者被发现有SF3B1突变，而86%的对照组在最初的24周内出现了
，接近两周
