Ruxolitinib联合小剂量聚乙二醇干扰素-a2改善真性红细胞增多症或增生性骨髓纤维化患者的外周血细胞计数、骨髓细胞和纤维化，以及具有可接受毒性的症状负担，根据II期COMBI研究的2年结束结果，最近发表在《血液学》上.
柔红霉素（利妥昔）加小剂量聚乙二醇干扰素-a2（PEG-IFNa2；Pegasys）改善真性红细胞增多症（PV）或增生性骨髓纤维化（MF）患者的外周血细胞计数（PBCR）、骨髓细胞数和纤维化，以及具有可接受毒性的症状负担，最近发表在《血液学》杂志上的第二期COMBI研究的研究结束结果。
该研究的主要终点是疗效和安全性，包括反应评估。主要终点由血液学参数、生活质量测量和jak2v617f负荷确定。32例PV患者中，
31%获得缓解（n=10），9%获得完全缓解（CR；n=3），22%获得部分缓解（PR；n=7）。另有3例患者获得骨髓组织学缓解（BMHR），但均未达到缓解标准。1例患者总症状评分（TSS）升高。三名患者在退出研究后被归类为对治疗无反应。2年后骨髓活检失败5例，其中2例为PR，1例选择退出活检，18例MF患者中有44%达到缓解（n=8），28%有CR（n=5），17%有PR（n=3）。12%的患者（n=2）出现临床改善，包括两个患者的TSS下降≥50%的症状反应。2例病情稳定。一名患者达到BMHR和PBCR，但因为患者经历了1级疲劳。5名患者退出研究，尽管他们没有进展性疾病。
仔细观察PV患者的PBCR，发现5名患者在基线时符合PBCR的要求。其中4例患者在2年时有PBCR。27名患者在基线检查时不符合PBCR的标准，其PBCR的中位时间为1个月。第一次PBCR的中位持续时间为14个月，在研究期间，13名患者中有12名丧失了PBCR。在纳入研究之前的3个月内，14名患者中有4名被认为需要静脉切开，其中只有3名患者需要1次静脉切开。另外两名患者在试验期间需要静脉注射。
在MF组，3名患者在基线时符合PBCR标准。其中2例在2年时有PBCR。有15名患者在基线检查时没有PBCR，这些患者PBCR的中位时间为3个月，2年后PBCR的累积发生率为0.73。在所有MF患者中，第一次PBCR的中位持续时间为5个月。8名患者中有7名在试验期间再次失去PBCR，仅2周后，
，红细胞压积、白细胞计数和血小板计数均显著降低。然而，这些实验室值在PV和MF患者之间的差异并不显著。
在研究中治疗2年后，TSS的中位数降至15（95%CI，10-22），而在基线时测得的TSS为22（95%CI，16-29）。2年后病情缓解的患者TSS明显降低（P<0.05）。特别是，与基线测量17（95%CI，10-27）相比，缓解期患者的TSS中位数在2年后降至7（95%CI，4-13）。在未获得缓解的患者中，与基线测量26（95%CI，18-37）相比，2年后TSS中位数降至25（95%CI，16-36）。与基线测量相比，TSS项目在超过一半的时间点减少，包括早期饱足（P<0.05）、盗汗（P<0.01）、瘙痒（P<0.01）和体重减轻（P<0.001）。MF患者与PV患者TSS变化无显著性差异。
脾脏大小是本研究疗效的另一个决定因素。9例中，PV 5例，MF 4例，pat 4例shed online 2019年12月26日]。血液学。doi:10.3324/haematol.2019.235648.“
