以黑色素瘤中有或无特异性表达抗原的Wilms肿瘤-1抗原为靶点的自体树突细胞疫苗在急性髓系白血病患者中具有良好的耐受性和可行性，达到了I/II期临床试验的共同主要终点.
Yngvar Floisand
Yngvar Floisand
以黑色素瘤中有或无特异性表达抗原的Wilms肿瘤-1（WT1）抗原为靶点的自体树突细胞（DC）疫苗在急性髓系白血病（AML）患者中具有良好的耐受性和可行性，根据药物开发公司Medigene AG的一份新闻稿，符合一期/二期临床试验（NCT02405338）的共同主要终点。1
研究的共同主要终点包括两年后疫苗的可行性和安全性。DC疫苗没有导致任何严重的治疗相关的不良事件。次要终点包括总生存率（OS）和无进展生存率（PFS）。治疗24个月后，OS为80%（95%CI，55%-92%），PFS为55%（95%CI，31%-74%），AML患者急需
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等新的治疗方案。奥斯陆大学医院血液科主任医师、该试验的主要研究者Yngvar Floisand在一份声明中说：“如果不治疗，这种疾病进展迅速，可能在几周或几个月内死亡。”。“尽管接受了治疗，但大多数以老年人为主的患者仍然经历着极少的残余疾病负担，迟早会导致疾病复发。Medigene的DC疫苗试验旨在潜在地为这些患者提供新的治疗方法，特别是旨在降低接受治疗的患者在完成常规化疗后复发的风险。
本试验中一半的患者是60岁或60岁以上。这类老年患者通常不符合造血干细胞移植（SCT）的资格，且预后较差。60岁以下的患者被分为好（n=9）、中（n=1）和差（n=0）的危险组。这些患者在24个月时的OS为80%（95%CI，41%-95%）和全氟辛烷磺酸率为60%（95%CI，25%-83%）。根据2019年美国血液学会（ASH）年会的临时发现，
，20名患者中有12名在治疗的第一年保持缓解，而8名患者复发。试验中的大多数复发病例发生在治疗的最初80天内（8个病例中的5个）。1分子突变分析表明，一些复发是在研究药物开始之前开始的。在第一年复发的8名患者中，有2名患者死亡。2名
研究人员还评估了外周血中WT1-和PRAME特异性T细胞反应（IFN-γelipot）以及骨髓和外周血中WT1-和/或PRAME阳性AML细胞的复发。在12例缓解期患者中，有7例外周血中未检测到IFN-γELISPOT反应，而12例患者中有3例有反应，2例由于IFN-γ的高本底产生而无法评估。3个IFN-γELISPOT反应发生在治疗的前30周内。这些反应与3例患者中WT1水平的降低和1例患者PRAME水平的降低有关。
在多中心、开放性、前瞻性I/II期试验中，20例AML缓解患者每周皮内注射一次自体WT1/PRAME-DC疫苗前4周，随后每月一次，连续23个月。患者治疗至2年，疾病进展或研究停药。首次疫苗接种前的诊断中值为9.8个月（范围4.5-17.5个月），最后一次化疗输注中值为6.9个月（范围2-14.8个月）。
符合试验条件，诱导化疗后，患者必须有完全缓解（CR）伴或不伴血液学恢复（Cri），并在有或不伴PRAME阳性的情况下表达WT1蛋白。如果合适的话，病人是不合格的
