根据I/II期ARROW试验的最新结果，Pralsetinib是一种高度筛选的RET抑制剂，在先前接受铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中获得了良好的总有效率和持久性，在新闻稿中宣布蓝图医药公司.

pralsettinib（BLU-667）是一种高度筛选的RET抑制剂，根据I/II期ARROW试验的最新结果，在先前接受铂类化疗的retfusion阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中获得了良好的总有效率（ORR），且持续时间延长Blueprint Medicines Corporation在一份新闻稿中称，

在这些阳性结果公布后，Blueprint Medicines Corporation向FDA提交了一份新药物滚动申请表（NDA），用于治疗阳性NSCLC。保密协议的提交预计在2020年第一季度完成。

截至2019年11月18日的数据截止日期，每日一次用普莱司替尼400 mg治疗后的ORR为61%（95%CI:50%-72%），80例可评价的NSCLC复发阳性患者中仍有2例反应有待观察，这些患者之前为NSCLC阳性接受铂类化疗。95%的患者肿瘤缩小，其中14%的患者肿瘤完全消退。中位反应持续时间（DOR）未达到（95%可信区间，11.3个月不可估计）。

在治疗初治的NSCLC阳性（n=26）患者中，ORR为73%（95%可信区间，52%-88%）。总的来说，这组患者中有12%获得完全缓解，并且所有患者都有肿瘤缩小。

普拉西替尼在研究参与者中具有良好的耐受性，总体安全性与先前报告的数据一致。大多数不良事件的严重程度为1级或2级。4名患者因治疗突发性不良事件而停止使用普莱司替尼治疗。

作为普莱司替尼的临床数据已经成熟，具有深度和持久的反应，以及抗脑转移活性的有力证据，我们对普莱司替尼为广泛的非小细胞肺癌复发阳性患者（包括新诊断为不能切除或转移性疾病的患者）提供持久益处的潜力的信心继续增强，”蓝图药物首席医疗官安迪·博拉尔，医学博士，在一份新闻稿中说：

ARROW试验第二阶段的主要终点是ORR和安全。在第一阶段，共同的主要终点是确定普拉斯替尼的最大耐受剂量和安全性。研究还有几个次要终点，包括临床受益率（CBR）；DOR；疾病控制率（DCR）；无进展生存率（PFS）；总生存率（OS）；药代动力学；andRETgene状态以及nretgene状态与ORR、CBR、DOR、DCR、PFS之间的相关性，以及其他抗肿瘤措施。

继续围绕治疗阳性NSCLC进行研究，蓝图药物正在2020年1月启动III期加速肺试验。这项新研究的主要终点是在一线阳性NSCLC患者中，与铂类化疗加或不加培溴珠单抗（Keytruda）相比，pralsettinib治疗的PFS。研究的次要终点是OS、ORR和DOR。AcceleRET Lung的目标注册人数为250人。

I/II期ARROW试验的完整注册数据集将在即将召开的科学会议上展示。这项研究正在积极招募527名患者。预计完成日期为2023年3月。

参考：

蓝图药物公布普莱司替尼的最新数据，并开始向FDA提交滚动保密协议，以治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌患者[新闻稿]。马萨诸塞州剑桥：蓝图医药公司；2020年1月8日。https://bit.ly/2tJs57k。一月访问