FDA已经批准avapritinib用于治疗患有不能切除或转移性胃肠道间质瘤的成人，该肿瘤含有血小板衍生生长因子受体α外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变.
根据Blueprint Medicines公司的一份新闻稿，这一批准使得阿维普替尼成为首个针对GIST患者基因组定义人群的精确药物治疗.
FDA已经批准avapritinib（Ayvakit）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人，这些成人携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括pdgfrad842v突变。根据Blueprint Medicines Corporation的一份新闻稿，这项批准使阿维普利替尼成为第一个针对GIST患者基因组定义人群的精确药物治疗。根据第一阶段导航仪试验（NCT 02508532）的结果，批准了
阿维普利替布，该试验在43例pdgfraexon 18突变。这些患者的总有效率（ORR）为84%，其中7%为完全反应（CRs），77%为部分反应（PRs）。在pdgfrad842v突变患者中，ORR为89%（95%CI:7597）。在这些总体反应中，8%是CRs，82%是PRs。两组患者均未达到反应持续时间的中位数。在204名接受评估的患者中，
，未观察到与阿维普汀的安全性矛盾。最常见的不良反应是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。这些不良事件发生在20名以上的患者中。
“今天Ayvakit的批准提出了一个新的标准来治疗PDGFRA外显子18突变型GIST患者，这是一个基因组定义的群体，以前有非常有限的治疗选择。俄勒冈州健康与科学大学医学教授、NAVIGATOR试验研究者Michael Heinrich博士在一份声明中说：“我们第一次可以为这些患者提供一种针对其疾病潜在遗传原因的高效治疗。
”
的主要终点是ORR。研究的主要次要终点包括无进展生存率、DOR和临床受益率。
有资格参加研究，个体必须有一个不可切除的GIST的确诊，在伊马替尼治疗后进展，并接受至少1种治疗：苏尼替尼（Sutent）、雷戈拉非尼（Stivarga）、索拉非尼（Nexavar）、达沙替尼（Sprycel）、帕佐帕尼（Votrinet）或实验性激酶抑制剂。此外，患者的dgfragene中不能有D842V突变，至少有1个可测量的病变，ECOG表现状态为0到2。
患者如果血小板计数<90000/mL，中性粒细胞绝对计数<1000/mL，则被排除在外，或者在研究中存在可能干扰治疗的医疗条件。
建立在我们对GIST的分子基础的日益了解的基础上，这一里程碑开创了本病精确医学的新纪元。FDA的批准代表了一种行动号召，即按照临床指南的建议，在所有GIST患者开始激酶抑制剂治疗之前，对其进行突变检测，以便合适的患者能够意识到这种有前途的新药的好处，Heinrich说，
参考：
蓝图药物宣布FDA批准AYVAKIT（avapritinib）治疗成人不可切除或转移的PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤[新闻稿]。马萨诸塞州剑桥：Clueprint医药公司；2020年1月9日。http://ir.blueprint Medicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-Medicines-announces-fda-approval-ayvakittm-avapritinib。访问日期：2020年1月9日。
