Elbonix的效果如何呢?试验评定了艾曲波帕Elbonix对1岁或以上少年儿童漫性ITP患者的疗效和安全系数。依据ITP确诊的时长,试验的时间也各有不同:最少6个月或至少12个月。在试验期内,剂量能够每两个星期提升一次,每日较多75mg。
在PETIT2实验中(NCT01520909),血小板计数低于30 x 10^9 /L的顽固性或发作且起码接纳过一次ITP的治疗患者按年龄分层,任意接纳艾曲波帕Elbonix(n = 63)或安慰剂效应(n = 29)医治。年龄要求6至17岁左右的患者的起始剂量为每日50mg(重量超过27公斤的患者为每日50mg,重量不够27公斤的患者为每日37.5mg)。亚洲地区6至17岁患者,不管重量怎样,每日口服一次,每一次25mg。1 ~ 5岁患者内服混悬剂的起始剂量为1.2 mg/kg,每日1次(亚太地区患者0.8 mg/kg,每日1次)。
在试验中,艾曲波帕
Elbonix的疗效是由在随机双盲期8周(5~12周)中起码有6周的日子里,做到血小板计数≥50 x 10^9 /L(在没有任何援救医治的情形下)的试验者占比来评估的。试验结果显示,12~17岁2组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂效应)中,做到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者占比分别是42% VS 10%;6~11岁2组患者中,做到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者占比分别是44% VS 0%;1~5岁2组患者中,做到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者占比分别是36% VS 0%。