FDA批准了一项补充生物制剂许可证申请，以更新适应症，扩大romiplostim在治疗成人免疫性血小板减少症患者中的应用，包括新诊断的患者和对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的持续性ITP患者.
FDA已经批准了一项补充生物制剂许可证申请（sBLA），以更新适应症，扩大romiplostim（Nplate）在治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）患者中的应用，包括新诊断的患者和对皮质类固醇反应不足的持续性ITP患者，免疫球蛋白，或称脾切除术。1
sBLA试图在持续血小板反应的romiplostim处方信息中添加额外数据。其他数据来自于对一线治疗反应不足的成人ITP的第二阶段试验，显示32%的患者无治疗缓解持续时间≥6个月。
“这些新数据是第一个前瞻性地检查无治疗缓解作为患者治疗结果的此类试验用ITP。32%的患者在对第一个疗程的类固醇反应不足后立即接受Nplate治疗，在没有Nplate或任何其他ITP治疗的情况下，至少6个月内维持血小板反应，”David M.Reese，医学博士，Amgen研发执行副总裁，开发romiplostim的公司，在新闻稿中说这项批准将使患者有机会在发病早期接受Nplate，从而可能减少他们长期使用类固醇的需求。我们很高兴能为更多患有这种罕见血液病的患者提供Nplate。
这项开放性单臂试验纳入了75名成人患者，这些患者在入组后6个月内被诊断为ITP，并接受了1种ITP的先前治疗方案。在4周的筛选期内，符合条件的患者的血小板计数有时也必须小于30×109/l。2名
患者接受了从1微克/千克开始的为期12个月的罗米洛斯汀治疗。12个月后血小板计数≥50×109/l者，只要血小板计数≥50×109/l，可在19周内逐渐减少剂量。
试验的主要终点是治疗期间血小板反应（血小板计数≥50×109/l）的累积月数，次要终点包括ITP缓解、脾切除术的发生率和不良事件（AEs），
患者的中位年龄为39岁（29-57岁），59%为女性。患者的诊断中值为2.2个月（范围，试验开始前0.9-4.3个月，筛选时血小板计数中值为20.0×109/l。大多数患者（57%）仅接受过1次ITP治疗，43%接受过≥2次治疗。
血小板反应的中位累积月数为11（范围8-12；95%CI，10-11），中位累积月数为血小板反应时间为2.1周（范围1.1-3.0）。93%的患者在治疗期间获得血小板反应。
24名患者在未经romiplostim或任何其他ITP治疗的情况下获得6个月以上的缓解。ITP缓解的中位时间为27周（范围6-57），
常见的不良事件包括头痛（16%）、关节痛（15%）、鼻咽炎（12%）和血肿（11%）。31%的患者报告有出血事件，其中只有1例被认为与治疗有关，没有一例被认为严重。血小板增多症发生在2%的ITP≤12个月的成人中。
支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽、恶心和口咽痛等不良事件在ITP≤12个月的患者中发生的频率略高，这些患者中与护理标准或安慰剂相比，用罗米洛司治疗。19%的患者出现1例
严重不良事件，其中4%被认为与治疗有关；这些事件包括胃炎、转氨酶升高和可逆性缺血c神经功能缺损各1例。不良事件导致5%的患者停止治疗。
去年12月，食品药品监督管理局批准另一个sBLA用于治疗患有ITP至少6个月且对皮质类固醇、免疫球蛋白反应不足的1岁以上儿童患者，或脾切除术。
参考文献：
Nplate®；（romiplostim）现已批准用于免疫性血小板减少症的成人[新闻稿]。加州千橡树：安进；2019年10月18日。https://prn.to/33GWGiv。2019年10月18日访问。纽兰A、戈多B、普里戈夫等。原发性免疫性血小板减少症的缓解和血小板反应：第2阶段研究的最终结果。Br J Haematol，2016；172（：262-273）。doi:10.1111/bjh.13827
