FDA已经接受并批准了一项针对[fam-]曲妥珠单抗deruxtecan（DS-8201）治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者的生物制剂许可证申请.
Antoine Yver，MD，MSc
Antoine Yver，MD，MSc
FDA已经接受并批准了用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者的[fam-]trastuzumab deruxtecan（DS-8201）的生物制品许可证申请（BLA）。处方药下的1
根据《用户收费法》，该机构已确定将在2020财政年度第一季度前就BLA做出决定。
针对HER2靶向抗体的法规提交；药物结合物（ADC）也于近期与日本卫生部完成，劳工和福利部（MHLW）。
“我们很高兴FDA接受了申请并给予了优先审查，因为我们相信[fam-]曲妥珠单抗德鲁克斯替康有可能重新定义HER2阳性转移性乳腺癌患者的治疗，”Antoine Yver，MD，MSc，执行副总裁兼全球主管，肿瘤研究和发展，第一三共，在一份声明中说。第一三共与阿斯利康联合生产[fam-]trastuzumab deruxtecan。“在日本最近提交了监管报告之后，我们期待着与监管机构密切合作，尽快将[fam-]曲妥珠单抗德鲁克斯替康带给美国和日本的患者。”
BLA基于关键的第二阶段DESTINY-Breast01试验和第二阶段DESTINY-Breast01试验的结果我对该药物进行了剂量扩展试验。
“[Fam-]trastuzumab deruxtecan有可能改变HER2阳性转移性乳腺癌患者的治疗环境，这些患者的治疗选择有限，”阿斯利康研究与开发肿瘤执行副总裁JoséBaselga，医学博士，在一份声明中说。“优先审查利用了在第一阶段和第二阶段试验中看到的结果的强度和一致性，是向患者提供这种潜在新药的重要一步。”
由制造公司发布的DESTINY-Breast01研究（NCT03248492）的早期发现显示ADC诱导HER2阳性、不可切除和/或转移性乳腺癌患者的临床意义的反应，这些患者之前接受过曲妥珠单抗emtansine（T-DM1；Kadcyla）治疗。2
开放标签，国际，多中心包括2部分，其中一个证实了[fam-]trastuzumab deruxtecan的推荐剂量为5.4mg/kg。第2部分正在进行中，探讨推荐剂量的安全性和有效性。一小群对T-DM1不耐受的患者也在试验的一个仅用于探索的分支中接受治疗。
试验的进一步结果将在2019年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上发表。
DESTINY-Breast01研究中已经看到的应答率证实了[fam-]trastuzumab deruxtecan在一期试验中的益处。
ADC在一项开放性剂量递增和剂量扩张一期试验中被用于晚期实体瘤患者，而不考虑HER2的表达。3
在HER2阳性乳腺癌（n=115）患者中曾用曲妥珠单抗emtansine治疗的111例可评价患者中，有效率为59.5%。其中3例获得完全缓解，另外34%的患者病情稳定。
中位无进展生存期为22.1个月，未达到中位总生存期。中位缓解时间为20.7个月。
此外，对以前接受过pertuzumab（Perjeta）治疗的患者进行的事后分析显示，客观缓解率为62.5%，疾病控制率为93.8%。该亚组中位无进展生存期为16.4个月
