据研发杜维利西布的Verastem肿瘤学公司发布的新闻稿称，FDA已授予杜维利西布治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药称号. .
根据Verastem肿瘤学公司的新闻稿，FDA授予duvelisib（Copiktra）治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药名称，该公司开发了duvelisib.1
PI3K-δ，γ抑制剂在一期研究中显示了疗效，目前正在二期PRIMO试验（NCT 03372057）中进行研究。
“接受T细胞淋巴瘤的孤儿药命名，以及先前授予的外周T细胞淋巴瘤的快速追踪状态，Verastem肿瘤学首席执行官Brian Stuglik在一份新闻稿中说：“这标志着另一个重要的监管里程碑，将Copiktra带给面临这种攻击性疾病且治疗选择有限的患者。”。“我们期待着分享我们第二期PRIMO研究的结果，并在这方面有效地推进我们的开发计划。”
正在进行的多中心、平行队列、开放标签PRIMO试验正在研究duvelisib在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者中的应用。符合条件的患者是那些接受了≥2个周期的既往治疗方案，或在≥2个周期后未能达到部分反应，或在≥6个周期后完全反应，和/或在最初反应后进展的患者。对于那些CD30阳性的间变性大细胞淋巴瘤患者，他们一定是因为服用了布仑妥昔单抗维多汀（Adcetris）而失败、不合格或不耐受。患者的疾病已经转化为更具侵袭性的淋巴瘤，已经知道中枢神经系统受累，或者正在接受慢性免疫抑制剂、全身类固醇或感染治疗的患者被排除在试验之外。
试验包括剂量优化阶段，大约20名患者被随机分为两个队列中的一个，并进入一个扩展阶段。在第一个队列中，患者将每天接受两次杜维利西布，从25毫克开始，根据耐受性，有可能增加到50毫克，然后增加到75毫克。第二组患者将在4周周期内每日两次服用75毫克。预计约90至100名患者将被纳入扩张期，并使用在剂量优化期确定的剂量进行治疗。
主要终点是客观反应率（ORR），次要终点包括反应持续时间、无进展生存期、疾病控制率、总生存期，以及不良事件。
在复发/难治性外周T细胞淋巴瘤患者中duvelisib的2项I期研究中的发现最近在第15届国际恶性淋巴瘤会议上发表。2其中一项试验持续给予duvelisib单一疗法，另一项试验给予duvelisib 25mg或75mg，每日两次，持续1个月，作为与罗米地普辛（Istodax）或硼替佐米（Velcade）联合治疗方案的引入。
联合治疗，29名患者在两个试验之间接受了双维利西治疗。在那些服用75毫克单剂杜维利西的患者中，ORR为54%，而在加入罗米地普辛之前服用了导入杜维利西的患者中，ORR为44%。在硼替佐米之前服用25毫克含铅杜维利西的患者的ORR为57%。反应通常在早期通过第一次治疗评估观察到。
外周T细胞淋巴瘤患者的duvelisib的初步安全性被认为是合理的，并且被认为与PI3K抑制剂的先前报告相一致。
duvelisib已经经FDA批准用于治疗至少接受过两次治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，以及至少两个先前系统治疗方案后滤泡性淋巴瘤患者的治疗。
参考
Verastem肿瘤学接受FDA为COPIKTRA治疗T-Ce的孤儿药指定淋巴瘤[新闻稿]。马萨诸塞州波士顿：Verastem，Inc.；2019年10月3日。https://bwnews.pr/332o768。访问日期：2019年10月4日。Horwitz SM、Foss FM、Porcu P等。Duvelisib，口服双PI3K-&delta；&gamma；抑制剂，复发或难治性（RR）外周T细胞淋巴瘤患者的疗效和安全性：第2期PRIMO试验的基本原理。出席：第15届国际恶性淋巴瘤会议；2019年6月18日至22日；瑞士卢加诺。摘要033
