Imetelstat被FDA授予快速通道称号

FDA已经批准了imtelstat的快速治疗方法,用于治疗复发或难治性骨髓纤维化的中2或高危患者.

根据药物开发公司Geron Corporation的一份新闻稿,该名称包括原发性MF患者或血栓增多症或真性红细胞增多症后出现MF的患者. .

FDA已授予imtelstat快速治疗成人复发性或难治性骨髓纤维化(MF)患者的称号,这些患者有中2或高危疾病。根据药物开发公司Geron Corporation的一份新闻稿,该名称包括原发性MF患者或血栓增多症或真性红细胞增多症后出现MF的患者。1

该药物正在进行的二期埋植研究中对该人群进行调查,在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布了总生存率(OS)数据。

Imetelstat是一种新型的、有效的端粒酶抑制剂,通过静脉输注给药。根据临床前数据,imtelstat可能具有疾病修饰活性,因此,它正在血液恶性肿瘤中发展。1

随机多中心II期IMbark试验在55家机构中招募了107名患者。对复发/对janus激酶(JAK)抑制不敏感的MF患者给予两剂imtelstat。本研究的主要终点是脾脏反应率和症状反应率。

。结果表明,每3周接受4.7 mg/kg乙二胺四乙酸乙酯的手臂的中位OS为19.9个月。9.4mg/kg组中位OS尚未达到。在18个月的随访中,患者的存活率分别为76.7%和62.9%。研究者认为

毒性是可以接受的。在9.4mg/kg组中,不良事件为血小板减少(49%)、贫血(44%)、中性粒细胞减少(36%)和恶心(34%)。接受4.7 mg/kg乙二胺四乙酸的患者,其不良反应为腹泻(38%)、恶心(31%)、贫血(31%)和血小板减少(23%)。此外,3级和4级AEs,如中性粒细胞减少和血小板减少,在9.4mg/kg组更常见。2

这些数据显示复发或对JAK抑制无效的MF患者的预后有潜在改善。先前的数据显示,这些患者的OS大约为14个月。3

根据来自IMbark的数据,研究者认为imetelstat是一种很有前途的治疗MF患者的药物,这些患者以前接受过JAK抑制剂的治疗。Geron宣布计划在2020年第一季度末与FDA举行第二阶段会议结束。

引用

Geron宣布授予imtelstat治疗复发性/难治性骨髓纤维化的快速通道名称[新闻稿]。Geron Corporation Menlo Park,加利福尼亚州,2019年9月30日。https://bit.ly/2p36PHp,2019年9月30日访问。Mascarenhas J、Komioki RS、Cavo M等。imtelstat是治疗复发或对Janus激酶抑制剂治疗无效的中-2或高风险骨髓纤维化患者的有效药物:两个剂量水平的第2阶段随机研究结果。血液。132(补充1),685。2019年9月30日访问。https://doi.org/10.1182/blood-2018-99-115163。Newberry KJ,Patel K,Masarova L。停药后骨髓纤维化的克隆进化和结局。血液。130(9),1125-1131。2019年9月30日访问。https://doi.org/10.1182/blood-2017-05-783225