FDA已经授予MB-102一种孤儿药的名称，MB-102是一种CD123导向的CAR-T细胞疗法，用于治疗急性髓系白血病患者.
FDA授予MB-102一个孤儿药物名称，一种CD123导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗急性髓系白血病（AML）。
这标志着CAR T细胞产品的第二个孤儿药物名称，第一个是用于治疗原发性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。
“我们很高兴MB-102在AML和BPDCN两个适应症中获得了孤儿药的称号。急性髓系白血病最常见于老年人，其中许多人由于其他健康状况不得不放弃化疗。开发MB-102的野马生物公司总裁兼首席执行官曼努埃尔·利奇曼（Manuel Litchman）在一份新闻稿中说，MB-102有可能成为这些患者和其他患者的重要新疗法，并有可能解决多个高未满足医疗需求的领域。“我们希望在未来几个月内对AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者进行多中心I/II期临床试验。”
FDA孤儿药名称允许在临床试验设计和其他发展激励方面提供机构协助。该名称授予治疗影响少于200人的罕见疾病的药物，在美国有1000人。
细胞免疫疗法由基因修饰的体外扩增T细胞组成，其中包括一个自失活慢病毒载体，以表达协同刺激（与CD28）CD123特异性CAR和一个截短的EGFR。CD123在许多血液系统恶性肿瘤中广泛表达，包括AML和BPDCN。
CAR T细胞疗法的命名得到了正在进行的第一次人类期剂量递增试验的初步结果的支持，该试验在第一组复发或难治性AML患者和持续或复发患者中进行第二队列中的BPDCN（NCT02159495）。在这项试验中，AML和BPDCN患者在不遵守剂量限制毒性的情况下使用低剂量的MB-102治疗时已经表现出完全的反应。
剂量递增试验正在霍普市医疗中心进行，它希望招募大约42名患者来确定CD123阳性疾病患者细胞免疫治疗的安全性、有效性和最佳II期剂量。试验中的
患者将接受环磷酰胺和/或磷酸氟达拉滨的淋巴消耗性化疗，然后输注自体或异体CD123阳性CAR T细胞。输注前3-10天给予淋巴消耗方案，15分钟以上静脉注射CAR T细胞。
过去28天仍有疾病迹象者，持续表达CD123，无剂量限制性毒性可再次输注MB-102。
试验的主要终点是剂量限制性毒性、安全性和疾病反应。次要终点包括移植CD123阳性的CAR T细胞，CAR123特异性抗体水平，反应持续时间，无进展生存期，以及总生存率。
参考文献：
野马生物收到用于治疗急性髓系白血病的MB-102（CD123 CAR T）孤儿药名称[新闻稿]。纽约：野马生物公司；2019年7月24日。https://bit.ly/2Mapoms。2019年7月24日访问；
