在一项比较现实生活结果的分析中，干扰素-a在骨髓增生性肿瘤患者中显示出比羟基脲更深刻的血液学反应.
此外，对治疗的分子反应仅限于那些接受IFN-a的患者.
在一项比较现实生活结果的分析中，干扰素（IFN）-a在选择的骨髓增生性肿瘤（MPNs）患者中显示出比羟基脲（HU）更深刻的血液学反应。此外，对治疗的分子反应仅限于那些接受IFN-a、
的患者，与HU不同，IFN-a能够诱导分子反应，”由纽约威尔康奈尔医学院医学部的研究员Patrizia Mondello，MD，PhD，MSc领导的研究人员说，纽约。他们在报告中写道：“IFN-a治疗以可重复的方式导致持久的分子缓解的观察结果表明，IFN-a可能是一种疾病修饰药物。”Kdspekdsp
kdsphu和IFN-a都用于治疗费城染色体阴性（Ph-）MPN患者，包括真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET），但HU是护理细胞减少药物的标准。临床医生倾向于治疗大多数HU患者，其原因是缺乏对这两种药物的对比试验，以及IFN-a
观察到的更高频率的不良事件（AEs），尽管HU通常具有良好的耐受性，但数据表明它有利于转化为急性白血病疾病，过去显示阳性疗效的研究是没有对照的单臂试验。3,4
研究者在研究中比较了PV患者的可用治疗方法（n=28），其中15（54%）用IFN-a治疗，13%用HU（46%）或ET（n=35），分别有20例（57%）和15例（43%）获得IFN-a和HU，每周3次皮下注射
IFN-a。HU诱导治疗每天15-20 mg/kg，直到血液学完全缓解或出现AEs，然后每天10-15 mg/kg进行维持治疗。
疗效通过血液学反应、JAK2 V617F等位基因负荷的分子反应进行评估，总生存率（OS）、无进展生存率（PFS）和安全性。
JAK2 V617F突变出现在26例PV患者（93%）和18例ET患者（51%）中。其余2例PV患者存在JAK2第12外显子突变，2例ET患者（6%）存在MPL突变。BCR/ABL易位的患者被排除在队列之外，在121个月的中位随访中，
，干扰素a组97%的患者有血液学反应，60%的患者有完全血液学反应（CHR），而服用HU的患者分别为78%和56%（P<0.01）。CHR定义为红细胞压积低于45%，血小板计数低于400×109L，脾脏体积在第32周从基线水平恢复正常。
部分血液学反应（PHR）发生在那些脾脏体积减少50%或35%的患者中。37%的IFN-a患者和20%的HU患者出现PHR。
IFN-a治疗CHR的中位时间为20周（范围12-60）；HU、
治疗后12周血细胞比容和血小板计数均得到初步控制，PV和ET患者IFN-a的总分子应答率均为60%，治疗后3例（20%）PV和2例（10%）ET患者JAK2 V617F突变均未检测到；这与完全分子反应（CMR）的实现是一致的。中位随访92个月后，没有观察到CMR患者出现血液学或分子复发。
加上，分别有33%和20%的PV和ET患者获得部分分子反应（PMR），对于基线时等位基因负荷≥20%的患者，JAK2 V617F等位基因负荷降低≥50%。在这些PV患者中，每2例（22%）要么保持PMR，要么显示轻微的分子缓解5例（56%）失去反应，在基线检查时对常规细胞遗传学进行评估。细胞遗传学异常者每6个月随访一次反应或克隆进化，细胞遗传学正常者每年复查一次细胞遗传学进化。在IFN-a组中，6名患者中有1名在研究期间细胞遗传学异常消失，没有观察到基线细胞遗传学正常的患者出现新的异常。有了HU，4个基线异常的患者都没有异常的解决，另外2个患者在治疗过程中出现了异常。这些发现表明HU不能阻止白血病的发生，根据研究人员的研究，
生存数据也有利于IFN-a的中位OS为7.8年，而HU为5.8年（P=0.006）。IFN-a组和HU组的PFS中位数分别为5.0和3.1年（P<0.001）。Mondello等人假设IFN-a在生存率方面的优势可能归因于肿瘤负担的减轻和分子缓解的实现。
研究队列中IFN-a无3/4级毒性，无需中断治疗。IFN-a的1/2级AEs包括11%的中性粒细胞减少和3%的感染、腹泻、抑郁和肝功能升高。
相反，HU在诱导期间导致4例严重血小板减少，在剂量中断后得到解决。HU治疗急性白血病2例，骨髓增生异常综合征1例。然而，Mondello等人说，白血病的发病率也可以归因于疾病的自然进展，而不是HU本身，因为长期的研究数据还没有证实用这种药物可以提高白血病转化率。
在随机分配给IFN-a的患者中没有观察到继发性恶性肿瘤al说，数据表明IFN-a通过诱导分子缓解降低了疾病演变的风险，但是需要进一步的研究来澄清这一假设。
的血管并发症在HU治疗中更高，8名患者（29%）出现了非致命性的严重血管血栓事件，而3名患者（9%）出现了非致命性的严重血管血栓事件在IFN-a组（P=0.002）中，
值得注意的是，研究人员指出，在试验设计时，JAK2抑制剂，如柔红霉素（Jakafi）是不可用的，所有PV和ET患者接受了试验中比较的两种疗法中的一种。
引用：
MondelloP、 Di Mirto D、Cuzzocrea S、Arrigo C、Mian M、Pitini MV。干扰素α对费城阴性骨髓增生性肿瘤有很强的抗肿瘤作用[发表于2019年4月1日在线]。临床淋巴瘤-骨髓瘤-白血病。doi:10.1016/j.clml.2019.03.027。Weinfeld A，Swolin B，Westin J.《真性红细胞增多症及相关疾病羟基脲治疗后的急性白血病：疗效和白血病发生率的前瞻性研究及其治疗意义》，欧洲血液学杂志。1994年；52（3）：134-139。doi:10.1111/j.1600-0609.1994.tb01303.x.kilajian j-j、Cassinat B、Chevret S等。聚乙二醇干扰素-alfa-2a诱导真性红细胞增多症血液学和分子生物学反应，低毒。血液学。2008；112（8）：3065-3072。doi:10.1182/blood-2008-03-143537。Quintá；s-Cardama A、Kantarjian H、Manshouri T等。聚乙二醇干扰素α-2a在晚期原发性血小板增多症和真性红细胞增多症患者中产生高血液学和分子反应率。临床肿瘤学杂志。2009；27（32）：5418-542 doi:10.1200/JCO.2009.23.6075
