FDA延长了奎扎替尼作为治疗复发/难治性FLT3-ITD阳性急性髓系白血病成人患者的新药申请的审查期3个月，这为FDA提供了额外的时间来审查FLT3抑制剂制造商Daiichi Sankyo提供的更多数据.
FDA已将奎扎替尼治疗成人复发/难治性flt3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）的新药申请（NDA）的审查期延长了3个月。这为FDA提供了额外的时间来审查FLT3抑制剂制造商Daiichi Sankyo提供的更多数据。
基于第三阶段QuANTUM-R试验的结果，flt3-ITD阳性的复发/难治性AML患者在接受或不接受造血干细胞移植（HSCT）的一线治疗后，与挽救治疗相比，死亡风险降低24%。
中位随访23.5个月，中位OS为6.2个月（95%CI，5.3-7.2）与4.7个月（95%可信区间，4.0-5.5）的抢救性化疗（HR，0.76；95%可信区间，0.58-0.98；分层对数秩检验，1-sidedP=0.0177）相比，
“我们期待着在奎扎丁尼的整个审查过程中与FDA继续对话，”副总裁Arnaud Lesegretain，日本第一三共公司肿瘤学研发和反洗钱专营权负责人在新闻稿中说我们对支持我们提交保密协议的数据仍有信心，并致力于将奎扎替尼作为复发或难治性flt3-ITD-AML的潜在治疗方法，这是一种特别具有攻击性且难以治疗的AML亚型，当患者需要额外的靶向治疗选择时。
在3个预先指定的敏感性分析中证实了奎扎替尼在QuANTUM-R中的OS益处。在第一个检查移植效果的研究中，奎扎丁与挽救性化疗的中位OS分别为5.7个月和4.6个月（HR，0.79；95%CI，0.59-1.05；P=0.519）。对使用其他FLT3抑制剂的分析审查显示，中位OS分别为6.6个月和5.0个月（HR，0.74；95%CI，0.55-0.99；P=.0203）。
第三次敏感性分析检查了每个方案集（随机和治疗的患者没有明显的方案偏差）。在这项评估中，奎扎替尼组的中位生存期为6.2个月，而抢救性化疗组为4.6个月（HR为0.75；95%可信区间为0.57-1.00；P=0.0246）。
几个患者亚组的中位生存期效益也得到了证实。在既往异基因HSCT患者中，奎扎替尼组的中位OS为5.3个月，而补救化疗组为4.0个月。未行同种异体HSCT者的中位分别为6.9个月和5.2个月。由AML风险评分定义的亚组，包括中间组（6.2个月对4.6个月）和不利组（9.4个月对5.8个月），
在由既往治疗反应定义的亚组中，复发患者中位OS为6.5个月对4.7个月，无HSCT；难治性患者为7.9个月对5.4个月，HSCT后复发患者为5.1个月对4.0个月。
在不同等位基因比例、年龄、性别的亚组中也观察到奎扎丁尼对挽救性化疗的益处，和AML病史。
患者在QuANTUM-R中以2:1的比例随机分配，每日一次，剂量为60 mg，引入30 mg（n=245），或在随机分配前接受研究者选择的挽救性化疗。化疗的选择包括小剂量阿糖胞苷（n=29）；米托蒽醌、依托泊苷和阿糖胞苷的联合应用（MEC；n=40）；或氟达拉滨、阿糖胞苷和GCSF与伊达鲁比星的联合应用（FLAG-IDA；n=53）。
基线患者特征在治疗臂上得到很好的平衡。quizartinib组患者的中位年龄为55岁（19-81岁），89%的患者的心电图表现为0-1。33%的患者对既往治疗无效，23%的患者在HSCT缓解后复发，45%的患者在没有HSCT缓解后复发dsps“在接受奎扎丁尼治疗的患者中，lt3-ITD变异等位基因频率范围包括<3%（1%）；大于等于3%至≤25%（27%）；大于25%至≤50%（35%）和大于50%（37%）。细胞遗传学危险状态包括有利（5%）、中等（78%）、不利（9%）和未知（8%）。
奎扎替尼的总有效率为69%，而补救化疗为30%。综合完全缓解率（CRc）分别为48%和27%，部分缓解率分别为21%和3%。结直肠癌的中位生存期分别为12.1周和5.0周。
中位无事件生存期分别为1.4个月（95%CI，0.0-1.9）和0.9个月（95%CI，0.4-1.3），采用挽救性化疗（HR，0.90；95%CI，0.70-1.16；单侧，分层对数rankP=0.1071。
单药奎扎替尼在试验中耐受性良好。3级QT延长不常见，无4级病例。奎扎替尼组最常见的3级以上血液学不良事件包括血小板减少（35%对34%，抢救性化疗组）、贫血（30%对29%）、中性粒细胞减少（32%对25%）、发热性中性粒细胞减少（31%对21%）和白细胞减少（17%对16%）。
最常见的3级以上非血液学不良事件奎扎替尼组的不良事件包括恶心（3%对1%，抢救化疗组）、疲劳（分别为8%对1%）、发热（3%对4%）、肌肉骨骼疼痛（每只手臂4%）、呕吐（3%对1%）、低钾（12%对9%）和腹泻（2%对3%）（NCT 02668653），正在检查新诊断的DFLT3-ITD阳性AML患者中的FLT3抑制剂。
参考：
Jorge E.Cortes，MD1，Samer K.Khaled，MD2，Giovanni Martinelli，MD.强效和选择性FLT3抑制剂单药奎扎丁尼（Q）在患者中的疗效和安全性（pts）FLT3内串联复制（FLT3-ITD）突变复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）纳入全球3期随机对照Quantum-R试验。出席：ASH年会和博览会；2018年12月4-8日；加利福尼亚州圣地亚哥。摘要563.
食品药品监督管理局最初于2018年11月授予保密协议优先审查权，行动日期定为2019年5月25日。在新的时间框架下，FDA现在计划在2019年8月25日前对保密协议做出最终决定
