专家强调更好地了解骨髓纤维化突变的重要性

Angela G.

Fleischman,医学博士,讨论了她所在机构的一项临床试验,该试验调查了MF患者中的JAK1抑制剂itacitinib.

她还强调了MF患者的其他最新进展,以及ET和PV等其他mpn的进展.

Angela G.Fleischman,医学博士,博士

Angela G.Fleischman,医学博士,博士

对骨髓增生性肿瘤(MPNs),尤其是骨髓纤维化(MF)患者突变的理解继续进展。然而,患者的突变情况并不一定决定此时的治疗决定。

突变可在评估年轻、适合移植的患者的决定中发挥作用,但在转向更个人化的治疗方案之前,仍有很多关于这些突变的知识需要学习。

“我认为下一步将是根据MF患者的具体突变情况对其进行个人化治疗,但首先我们必须了解这些突变意味着什么,”安吉拉G.弗莱什曼说,医学博士,

在接受目标肿瘤学的采访时,加州大学欧文健康分校血液学/肿瘤学系的助理教授弗莱什曼讨论了她所在的研究机构对MF患者中JAK1抑制剂itacitinib的临床试验。她还强调了MF患者的其他最新进展,以及其他mpn的进展,如原发性血小板减少症(ET)和真性红细胞增多症(PV)。

靶向肿瘤学:我们对MF遗传学的理解是如何演变的,以及如何利用它来预测预后

Fleischman:我们在MF中取得特别进展的领域之一是更好地了解疾病的克隆结构以及某些高危突变对预后的重要性。目前,了解MF患者的全部突变情况确实非常有帮助,有助于预测预后,但实际上,我们并不一定要根据他们的突变情况来决定治疗。在未来,这种情况可能会发生。

我认为了解某人的突变特征非常重要的一个例子是年轻的MF患者,他们将是移植的优秀候选者。例如,如果一个患有MF的年轻人有一个高风险的突变,在目前的临床实践中,这种类型的人很快就会被转介进行移植评估。

我们正在学习更多关于人的突变和这对他们的预后意味着什么,但是目前,我们还没有足够的知识来判断他们是否有X突变,那么他们应该接受Y治疗。然而,我们使用它的地方是在年轻、健康的人群中,这有助于决定移植的积极性。

靶向肿瘤学:您认为哪些药物可能在该领域获得批准

Fleischman:在MF患者群体中符合FDA批准的最明显药物是另一种JAK抑制剂。有许多JAK抑制剂已经在临床试验中很长一段时间了,并且正在接近FDA的批准,例如,pacritinib、fedratinib和momolotinib。在不久的将来,可能会有一种新的JAK抑制剂可用于MF患者。

在非JAK领域的另一个领域是干扰素。这可能对PV和ET患者更为相关,但目前正在评估一种长效干扰素,聚乙二醇干扰素alfa-2a,它可能在不久的将来用于MPN患者。干扰素的独特特点是它们能够在MPN患者中实现分子缓解,并且有可能减少早期MF患者的纤维化。

就即将可用的方面而言,这是针对MF患者的:新的JAK抑制剂和干扰素。可能是贫血,这是MF的一个特点,目前很难用有限的选择治疗,luspatercept最近被FDA批准用于骨髓增生异常综合征,也在评估中