鉴于过去一年在为难治、罕见癌症患者开发新疗法方面取得的许多进展，ASCO选择在治疗罕见癌症方面取得进展作为今年的进展.
Monica M.Bertagnolli，医学博士，FACS，FASCO
Monica M.Bertagnolli，医学博士，FACS，FASCO
，认识到过去一年在为难治、罕见癌症患者开发新疗法方面取得的许多进展，ASCO选择了治疗罕见癌症的进展作为今年的进展。1
ASCO宣布了其决定，作为2019年临床癌症进展的一部分：ASCO的年度抗癌进展报告，这是肿瘤治疗的年度最新进展，强调了最具影响力的临床研究里程碑和政策ASCO总裁Monica M.Bertagnolli，医学博士，FACS，FASCO说：“过去一年中取得的进展，对促进整个癌症领域的进展，特别是在有大量未满足需求的罕见癌症领域，
”
联邦投资至关重要，在一份新闻稿中，她说：
“在一年的时间里看到如此巨大的进展令人兴奋，特别是在对抗罕见的癌症方面。”。“随着美国癌症病例在未来十年内将增加约三分之一，我们必须继续推进拯救生命的研究……我们需要在未来几年优先考虑联邦资助癌症研究。美国人正指望着它。
尽管在美国每年确诊的癌症中，罕见的癌症约占20%，但在过去的一年里已经取得了一些成就。2018年1月，FDA批准使用放射性药物Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。该机构还批准了达布拉芬尼（Tafinlar）和曲美替尼（Mekinist）联合治疗BRAF突变的间变性甲状腺癌，这是2018年5月近50年来的首次治疗。
，TKI-sorafenib（Nexavar）首次被证明能改善硬纤维瘤患者的无进展生存率（PFS），曲妥珠单抗（Herceptin）被发现能减缓HER2阳性子宫浆膜癌的进展，CSF1R抑制剂pexidartinib成为第一个在腱鞘膜巨细胞瘤患者中产生有希望反应的药物。
NETTER-1试验获得GEP NETs
的批准，Lutathera根据2项临床试验的阳性结果获得批准。第一个是第三阶段NETTER-1试验，该试验比较了Lutathera加长效奥曲肽和高剂量长效奥曲肽的使用情况，结果表明，Lutathera的使用可以降低79%的进展或死亡风险，受试者被随机分为1:1，每8周接受7.4gbq（200mci）的卢塔瑟拉，最多4次给药，最大累积剂量为29.6gbq，每4周肌肉注射30 mg长效奥曲肽，或每4周肌肉注射60 mg高剂量长效奥曲肽。研究人员将卢塔瑟拉与氨基酸溶液作为肾脏保护剂合用。在高剂量长效奥曲肽组（HR，0.21；95%CI，0.13-0.32，P<0.0001）中，Lutathera手臂的中位PFS尚未达到，而在ERASMUS医学中心（MC）研究中，360名GEP网患者中，
研究者也评估了Lutathera的疗效。最初，Lutathera是在荷兰的一个试验点根据一个通用肽受体放射性核素治疗方案提供的扩大准入。患者每6至13周接受7.4gbq（200mci）的试验药物，最多4次。总有效率（ORR）为16%（n=58），包括3个完全有效率；根据RECIST标准进行评估。
放射性药物的推荐剂量为7.4gBq（200 mCi）每8周静脉注射30分钟，共4次。
50年来首次批准用于间变性甲状腺癌的
FDA批准达布非尼（Tafinlar）加曲美替尼（Mekinist）治疗不能手术或转移患者aBRAFV600E突变的间变性甲状腺癌是基于开放性临床试验的阳性结果。在23名可评价的患者中，57%的患者获得部分缓解，4%获得完全缓解。在14名患者中，64%（n=9）的患者在至少6个月内没有发现明显的肿瘤生长。
在之前公布的数据中，局部晚期或亚静态brafv600e突变间变性甲状腺癌患者中有7例对联合治疗有反应。在这项研究中，确诊的ORR为69%（16例中11例；95%CI，41%-89%）。研究人员报告说，1名患者完全缓解，10名患者部分缓解。在分析时，共有7名患者出现持续反应。4种
两种药物也被FDA批准单独或联合用于治疗brafv600突变阳性黑色素瘤患者。这两种药物也被证明可联合用于治疗BRAFV600E突变阳性、转移性非小细胞肺癌患者。
索拉非尼作为双盲III期试验中改善硬纤维瘤
PFS的首次治疗（NCT02066181），索拉非尼在进行性、难治性或症状性硬纤维瘤患者中显示出显著延长的PFS和诱导的持久反应。
在试验中，研究者随机分配87名患者接受索拉非尼口服，每日一次，剂量为400毫克或与之匹配的安慰剂。试验中安慰剂组的患者在疾病进展时允许与索拉非尼组交叉。
，中位随访27.2个月，索拉非尼组的2年PFS率为81%（95%CI，69%-96%），而安慰剂组仅为36%（95%CI，22%-57%）（HR，0.13；95%CI，0.05-0.31；P<0.001）。交叉治疗前，接受索拉非尼治疗的患者的客观缓解率为33%（95%CI，20%-48%），而接受安慰剂治疗的患者的客观缓解率为20%（95%CI，8%-38%）。此外，与安慰剂组的13.3个月（四分位范围11.2-31.1）相比，索拉非尼组（四分位范围6.6-16.7）对应答者客观反应的中位时间为9.6个月。5
索拉非尼已被FDA批准用于治疗某些类型的晚期肾、肝、肾、肾、肾、肾、肝、肾、肾、肾、肝、肾、肾、肾、肾、肝、肾、肾、肾、肾、肝、肾、肾、肾、肾、肾、肾、肝、肾、肾，和甲状腺癌；它还没有被批准用于治疗这种罕见的肉瘤。
曲妥珠单抗减缓子宫内膜癌侵袭性发展
一项小规模的随机试验结果表明，曲妥珠单抗联合化疗可使子宫内膜癌的预后提高50%以上HER2阳性子宫浆膜癌患者PFS与单纯化疗相比。
中位PFS从单纯化疗8.0个月增加到化疗12.6个月。此外，晚期疾病患者的中位PFS从化疗的9.3个月增加到添加曲妥珠单抗的17.9个月，增加了两倍。
。在2018年SGO年会上报告的初步生存分析显示，有利于曲妥珠单抗的趋势，对于那些有更晚期疾病的患者和那些接受过联合全身治疗的患者来说，这种情况似乎有所增加。6
派西达尼布在腱鞘巨细胞瘤
中显示出希望。在第三阶段的活跃试验中，有腱鞘巨细胞瘤的患者新临床肿瘤学杂志。2018；36（20）：2044-2051。doi:10.1200/JCO.2017.76.5966。Tap WD、Gelderblom H、Stacchiotti S等。ENLIVEN的最终结果：培昔他尼治疗晚期腱鞘膜巨细胞瘤（TGCT）的3期临床研究。2018年；36（补充；第11502条）。doi:10.1200/JCO.2018.36.15_suppl.11502
