格拉斯底吉布（Daurismo）已获得FDA批准，可与小剂量阿糖胞苷联合应用，治疗75岁或75岁以上或不符合强化化疗条件的新诊断急性髓系白血病患者.
Glasdegib（Daurismo）已获得FDA批准，可与小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合应用，治疗75岁以上或不符合强化化疗条件的新诊断急性髓系白血病（AML）患者。
FDA的决定是基于二期光明1003试验。试验结果表明，与单用LDAC相比，在LDAC中添加刺猬途径抑制剂glasdegib可降低54%的死亡风险。中位总生存期分别为8.3个月（95%可信区间，4.4-12.2）和4.3个月（95%可信区间，1.9-5.7）（HR，0.46；95%可信区间，0.30-0.71；单侧P值=0.0002）。
“随机二期研究，为今天的批准奠定了基础，德克萨斯大学安德森癌症中心白血病系副主任兼医学教授Jorge Cortes在一份声明中说：“包括心脏病或轻中度肾脏病患者，他们通常被排除在临床试验之外。”与单纯化疗相比，化疗使研究期间的死亡风险降低了54%。“这为那些不能选择强化化疗的患者提供了一种急需的治疗，”Cortes补充道，
共有115名新诊断的AML患者被纳入试验。患者按2:1的比例随机接受glasdegib联合LDAC（n=77）或单独LDAC（n=38）。glasdegib组中位年龄为77岁（64-92岁），51%的患者有继发性AML，46%的患者有0-1的ECOG表现，53%的患者有2的ECOG表现。62%的患者具有良好/中等的细胞遗传学风险状态，38%的患者具有较差的风险状态。14%的患者曾接受过低甲基化药物。
格拉斯捷布联合治疗的完全缓解率为18.2%，而单用LDAC治疗的完全缓解率为2.6%。
不良事件（AEs）在治疗的前90天内发生在所有级别的患者中≥20%glasdegib/LDAC组与单纯LDAC组的比较包括贫血（43%对42%）、疲劳（36%对32%）、出血（36%对42%）、发热性中性粒细胞减少（31%对22%）、肌肉骨骼疼痛（30%对17%）、恶心（29%对12%）、水肿（30%对20%）、血小板减少（30%对27%）、呼吸困难（23%对24%）、食欲下降（21%对7%）、食欲不振（21%对2%），粘膜炎（21%对12%）、便秘（20%对12%）和皮疹（20%对7%）。
79%的glasdegib组患者出现严重不良事件。格拉斯地吉布联合LDAC治疗的患者中，5%以上出现严重不良事件，包括发热性中性粒细胞减少（29%）、肺炎（23%）、出血（12%）、贫血（7%）和败血症（7%）。美国食品和药物管理局（FDA）对格拉斯底布的标签包括一个关于胎儿毒性的盒装警告。
“强化化疗通常用于控制急性髓性白血病，但许多急性髓性白血病成人因其毒性而无法进行强化化疗。今天的批准为医疗服务提供者提供了另一种工具，用于治疗具有各种独特需求的AML患者。临床试验表明，与单用LDAC相比，用Daurismo联合LDAC治疗不能耐受强化化疗的患者的总生存率提高了，”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说在一份声明中说，对于药物评估和研究，
的参考文献：
美国食品药品管理局批准Daurismo&trade；（glasdegib）用于新诊断的急性髓系白血病（AML）患者，而强化化疗不是其选择。辉瑞。2018年11月21日在线发布。2018年11月21日访问。https://on.pfizer.com/2bolsrn.“
公司
