Blinatumab已经得到了欧洲药品管理局人类用药品委员会的支持.
该药物已被推荐用于治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病的成人患者，这些患者已得到缓解，但仍有至少0.
1%的残余疾病.
David M.Reese，医学博士
David M.Reese，医学博士
Blinatumomab（Blincyto）已获得欧洲药品管理局人类医药产品委员会（CHMP）的支持。该药物已被推荐用于治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者，这些患者已经缓解，但仍有至少0.1%的最小残留疾病（MRD）。基于II期BLAST研究，
，此指征适用于费城染色体阴性（Ph-），CD19阳性B细胞前体的患者，所有患者均处于第一次或第二次完全缓解（CR）。在这项试验中，使用Blinatumab治疗的血液学CR中MRD阳性的患者中，近80%的患者出现了完全的MRD应答率。
CHMP建议现在将由欧盟委员会进行审查，以作出最终批准决定。blinatumab目前在欧盟被批准用于治疗复发或难治性Ph-/CD19+B细胞前体ALL的成人和儿童患者。
“继续承认MRD状态是一个可接受的终点，这是所有管理更大范式转变的重要一步，因为早期干预在ALL治疗连续体已被证明是消除危险的可检测疾病的一个重要步骤，”David M.Reese，医学博士，Amgen研发执行副总裁，Blinatumab的制造商，他在一份声明中说：
“我们感谢所有社区与监管机构和其他决策者就MRD在疾病复发中的作用进行合作的努力，并期待欧盟委员会做出最终决定，”里斯补充道。
爆炸是一次单臂试验，其试验次数高达B细胞前体均为CR或CR，血小板部分恢复，MRD>0.1%的患者4个周期的blinatumab治疗。BLAST的主要疗效终点是完全MRD反应，定义为服用blinatumomab 1个周期后灵敏度<0.01%的分析没有可检测的MRD。116例患者中，服用至少一剂blinatumomab的患者中有87例血液学恢复正常，基线MRD>0.1%，其中CR1型61例，CR2型25例，CR3型1例。69例（79.3%；95%可信区间，70.4%-87.6%的患者在第一个周期内获得了完全的MRD反应。
BLAST的完整分析集包括113名患者，这些患者在上次化疗后≥2周的最低敏感度为0.01%的检测结果中被确定为MRD阳性。其中88例（77.9%；95%CI，69.1%-85.1%）在第一个周期内达到MRD-CR，87例患者疗效分析集的
，18个月无复发生存率（RFS）为56%，估计中位RFS为22.3个月。使用Blinatumab治疗时第一次CR的估计RFS时间中位数为25.6个月（95%CI，18.7-不适用），第二次或第三次CR的估计RFS时间中位数为11.0个月（95%CI，6.8-15.4）。CR1患者的RFS时间数值上比第二或第三CR患者长。
对于完全MRD反应的患者，估计的RFS时间中位数为23.6个月（95%CI，17.4-不适用），对于MRD无反应的患者，估计的RFS时间中位数为5.7个月（95%CI，1.6-13.6）。
倾向得分首次缓解期有或无造血功能恢复的患者的分析和研究20120148一项回顾性队列研究，研究了成年患者血液学RFS和总生存率（OS）在血液学CR中均为阴性，MRD显示blinatumomab显著高于历史对照组（35.2对8.3个月；对数秩P<0.0001）。
倾向评分加权分析的估计中位RFS时间为35.18个月（95%可信区间，24.2至不可估计）对于blinatumomab组和8.3个月（95%可信区间，6.23-11.90）对于对照组。
数据来自137名Blinatumab治疗MRD阳性的患者的安全人群，所有这些数据都来自BLAST和MT103-202，这是一个探索性的、概念验证的、多中心的、开放性标签，blinatumomab治疗MRD阳性B细胞ALL首次完全血液学缓解患者的单臂试验。
blinatumomab在这种情况下的安全性与复发/难治性ALL患者的治疗相似。137名患者的中位治疗暴露时间为55天（范围1-196）。91%的患者有发热，69%有神经毒性，7%有细胞因子释放综合征，2%有败血症，3例患者出现
致命不良事件：开始治疗30天内发生致命非典型肺炎；上一次注射blinatumomab后<30天的先前出血部位的硬膜下出血；以及败血症。
FDA于2018年3月批准blinatumomab治疗MRD阳性的成人和儿童患者。Blinatumomab在美国也被批准用于治疗复发或难治性B细胞前体ALL的成人和儿童患者。
参考：
FDA简报文件肿瘤药物咨询委员会会议BLA 125557 S-013 Blinitumomab（Blinatumomab）申请人：Amgen，公司发布于2018年3月29日。http://bit.ly/2oV6FOq.“
